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凝血因子浓缩剂的预防应用是现代治疗严重血友病A的基础。对于儿童，及早进行预防作为初级或次级预防法已经成为大多数国家的金标准。对于成人，当儿童期进行初级或次级预防法时，成人应继续接受预防法来维持关节功能健康。初始数据显示已经存在晚期骨关节病变的成人患者可以从第三预防法中获益，而且出血事件显著降低，几乎完全清除关节病变，起效时间短。3月发表于《血液》杂志的一篇文章介绍了治疗血友病的最佳策略，医脉通对其进行编译，希望对大家有所帮助。

虽然初级预防是保持重度血友病患儿关节功能的金标准，然而成人患者的预防性治疗仍然有争议。有两组成人患者必须单独进行治疗。第一组患者包括那些早期就已经开始初级或第二级预防且直到成年关节状况均良好的患者。少数发表的研究表明，终生预防性治疗对这些患者有益。这些研究中报告了一项长达12年到30年的跟踪随访，证明进行预防性治疗的血友病患者能维持良好的关节功能，仅在30到40岁时，出现轻微的关节病。与瑞典患者大剂量预防方案相比，中等剂量给药的荷兰患者仅在30岁时呈现轻微的恶化。对德国患者随访26年后，90%的患者呈现出部分的相当轻微的关节病（主要是在踝关节）。

有许多报道显示，一定比例的年轻成人在治疗过程中改为按需治疗，其中部分患者仅出现轻微的出血和少量的关节病。然而，对于这些报告的患者的关节状况，在40岁至50岁或更大年龄则没有可供参考的随访数据。由于早期关节损伤总是会进展，所以关节疾病的恶化，甚至是在没有出血的关节，总是会被预料到。每年出血率可能作为让这些患者回归预防性方案的指标。关节ABR不应高于进行系统性预防治疗的关节ABR值，该值为2年内约1到2次关节内出血。

第二组成人血友病患者是那些已经存在关节病进展和进行第三级预防治疗的患者。很少有研究清楚地显示接受第三级预防治疗的患者总出血次数和关节内出血次数要少于按需治疗的患者。对重症血友病成人或青少年受试者进行的评估使用rFVIII进行第二级预防的疗效的随机前瞻性试验与那些间断治疗（SPINART研究）相比较发现，按需治疗患者每年总出血平均值约为54.5次，而预防治疗患者每年总出血平均值则为0。有趣的是，每周接受3次25IU/kgBW剂量预防治疗的患者中仍有20%的患者发生大量出血，提示需要进一步进行个体化的预防治疗。

最近欧洲进行的一项对20岁-35岁采用预防治疗的重度血友病患者调查发现，预防治疗时间和大关节内出血，以及靶关节内出血和靶关节缺失之间存在负相关。预防治疗时间最长的瑞典患者表现出最好的关节维持状态和最佳的生活质量。

使用典型MRI分别对不同的年龄开始预防治疗的重度血友病A患者的关节状态和按需治疗患者关节状态进行评估，两者比较结果证明了预防性治疗的保护作用。所有的预防组MRI关节分数均高于按需治疗小组。预防性治疗开始后，MRI评分普遍地随着目前患者年龄的增加而增加。踝关节是受影响最严重的关节。这些结果也表明，已经存在严重关节病成年人在出血数量、目标关节出血、活动性、靶关节缺失等方面均受益于预防性治疗方案。然而，需要长期随访的研究来证实这些影响。

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