最新公布的数据显示，这个治疗血友病乙型的基因治疗，让患者基本不用再接受预防治疗了。

在所有54名参加血友病乙型的注册研究的患者中，大多数都参加了这个称为"HOPE-B"的试验，由生物技术UniQure公司发起。

最新发表的试验结果表明，这个由UniQure公司研发的基因疗法，AMT-向申请上市又迈进了一步。

经过治疗的患者中，除了两名参与者，所有参与者都不用常规的预防性治疗。

患有严重血友病的人每周必须使用预防治疗比如凝血因子注射来防止出血。

接受基因治疗后，大多数患者在6个月内没有出血事件发生。

血友病是一种染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。血友病分为两种，常见的是甲型血友病，在个男孩中就有一人发病。

医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五。我国的血友病病人数在65，人到80，人之间。其中超过一半为重度血友病患者。

在最新公布的数据主要来自这个临床研究的前半部分，该研究测量了血液中一种称为九因子的关键凝血蛋白的水平。治疗后六个月，九因子的平均活动从基线的不到2%增加到37%，这个水平足以被归类为轻度血友病，并接近正常范围。

这个数据非常令人鼓舞。

但是，这个基因疗法并不意味着就十全十美。接受治疗的所有患者中，15名患者在治疗后仍然出现出血，有些不止一次。

虽然UniQure没有提供具体数据，但15名患者中观察到的21个出血，包括自发出血，以及与外科手术或损伤有关的出血。

在这些情况下，出血需要通过标准的凝血替代治疗来治疗。

这个出血并不足以令人担忧。医学专家指出，这是因为，许多重度血友病患者都存在着其他并发症，因此，基因治疗的效果并不因为出血而受到怀疑。

两强争霸

血友病是继进行性肌营养不良（DMD）之后，又一竞争激烈的基因治疗领域。其中，光是领头羊就有三家。

其中，领跑的百傲万里（Biomarin）的主打基因治疗血友病甲型（HemophilliaA)的BMN-，在今年申请上市后意外遭到FDA拒绝，还在恢复元气。

而另一家公司辉瑞和合作伙伴Sangamo则后来居上，将自己的基因治疗血友病的SB-进入最后阶段的三期临床研究。杜氏肌营养不良和血友病是辉瑞基因治疗的重中之重。

如今，UniQure的最新结果表明，围绕血友病，最后谁能最后胜出，目前还不见分晓。

公司新闻稿：