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血友病组织，世界血友病联合会，欧洲血友病联盟和国家血友病基金会发表联合声明，报告称赛诺菲与合作伙伴健赞因“已确定新的不良事件，已将其全剂量的fitusiran临床开发计划暂缓。

Fitusiran是每月一次的皮下给药非因子替代疗法，该疗法利用小干扰RNA（siRNA）靶向并减少抗凝血酶。这会促进足够的凝血酶产生，以恢复止血并预防血友病A或B的患者出血。

赛诺菲表示，截至10月30日，他们已自愿暂停正在进行的fitusiran临床研究的剂量和入组，以允许对该试验中患者非致命性血栓事件的报道进行调查。该决定与独立的外部数据监控委员会保持一致。

声明继续说，该公司“目前正在与监管机构接触并评估相关的试验数据。在停药和登记期间，所有其他与试验有关的活动将继续。”

赛诺菲（Sanofi）指出，试验中的患者通常还有其他健康问题和合并症，而COVID-19大流行仍可能使这些问题复杂化。

年6月19日，赛诺菲通过对有或没有抑制剂的血友病A和B患者进行的II期延长试验的中期分析，发布了该药的长期疗效和安全性数据。当时，他们表示，这些数据仅增强了其潜力，并在长达57个月的时间内降低了年化血压（ABR）。

赛诺菲全球研发部负责人DietmarBerger表示：“这些新的中期数据支持fitusiran对血友病治疗产生变革性影响的潜力，旨在为患者提供一致的出血保护，并且仅需每月一次皮下给药。时间。“我们将继续扩大因子和非因子疗法的组合，为血友病患者提供广泛的治疗选择，以满足他们的个性化需求。”

OLEII期试验评估了该药物在先前的Futusiran试验中在有或没有抑制剂的中度或重度血友病A和B中的长期疗效和安全性。它评估了34名入组患者，并对其进行了长达4.7年的随访。

早在年，该药物的II期和III期试验在II期试验中发生血栓事件后被搁置。事件是脑静脉窦血栓形成（脑水肿），可能与fitusiran有关，并导致患者死亡。当时，该药物由AlnylamPharmaceuticals开发，该药物改变了方案指南，并增加了有关减少替代因子剂量以治疗试验参与者出血的教育材料。

Alnylam和Sanofi于年成为该药的合作伙伴，然后在年，他们对该协议进行了重组，Sanofi拥有了fitusiran的全部权利。Alnylam对其ATTR淀粉样变性的RNAi治疗计划（包括patisiran和ALN-TTRsc02）保持全球开发和商业权利，赛诺菲将获得其中任何一个项目的特许权使用费。

健赞，Genzyme在转化疗法的开发和交付方面一直处于领先地位，已有30多年的历史。Genzyme于年在马萨诸塞州的波士顿成立，从一家只有几名员工的小型初创企业发展成为世界领先的生物技术公司之一。Genzyme于年被赛诺菲（Sanofi）收购，如今得益于全球最大制药公司之一的覆盖范围和资源，共同致力于改善患者的生活。Genzyme一直以我们在稀有遗传疾病中的专业知识而闻名，这些疾病被称为溶酶体贮积症（LSD）。LSD仍然是我们公司今天的心脏，但我们也已经通过内部开发，战略收购和合作伙伴关系，将业务扩展到其他疾病领域，例如甲状腺癌和多发性硬化症。

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