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年2月4日，日本大阪–武田制药宣布在年第14届欧洲血友病和相关疾病学会线上年会（EAHAD）上，以电子墙报的方式呈报了关于其血液学产品组合和产品线的14篇研究摘要。多篇摘要提供的数据通过真实世界证据进一步印证了其血液学产品组合在临床实践中的价值。

为期7年的AHEAD的研究数据表明，与按需治疗组的所有中重度A型血友病患者相比较，采用武田抗血友病因子（重组）rAHF进行预防的患者的年出血率和关节出血年化发生率均有所降低。衡量治疗效果的主要指标包括年出血率（所有出血情况）、关节出血年化发生率、关节健康（根据Gilbert分数进行评估）和不良反应。预防治疗与按需治疗的中值年出血率范围对比：重度血友病患者0.0-1.8VS1.6-14.8；中度血友病患者0.0-1.0VS1.8-6.7。在名患者中，有名（59.4％）患者出现不良反应，其中名患者出现严重不良反应。12名患者产生了FVIII抑制物（其中2名患者产生了高滴度的一过性抑制物；10名患者产生了低滴度的抑制物：1名患者体内的抑制物为一过性，9名患者体内的抑制物持续存在）。1一项针对中重度A型血友病患者关节出血疗效的单独分析显示，在7年时间内，rAHF预防治疗组患者的出血率始终低于rAHF按需治疗组。

巴西坎皮纳斯大学世界血友病联盟培训中心主任MargarethOzelo教授评价道：“对于血友病等罕见疾病的治疗而言，从临床实践中收集数据对于改进治疗方法、缩小患者护理方面的差距至关重要。这些数据为血友病的管理提供了更多证据，并且进一步证明了真实世界证据在推进个性化治疗、提升治疗效果以及满足患者特定需求等方面的价值。”

在EAHAD上呈报的其他摘要也进一步证明了在临床实践中，在按需治疗和预防治疗方案中使用武田的血液学产品组合的价值；印证了在药代动力学指导下的个性化预防治疗方案有助于提升血友病治疗效果；并彰显了武田对创新血液学产品组合的一贯承诺。

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1.本文翻译自全球新闻稿，原稿链接如下：