今天正值4月17日世界血友病日，我们非常高兴地与大家分享一个好消息：

瑞士罗氏集团旗下药物Hemlibra?(emicizumab-kxwh)再获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗体内不含VIII因子抑制物的A型血友病患者。

此前，Hemlibra已于年9月获得首个突破性疗法认定，用于体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件，并于年11月获得FDA正式批准。随后，Hemlibra也先后在欧盟等其它国家和地区获批。

此次Hemlibra再次获得突破性疗法认定，是基于HAVEN3III期研究的结果。这一研究针对12岁及以上的体内不含抑制物的A型血友病患者。研究表明：

与没有接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受一次Hemlibra皮下注射预防治疗的患者，可在临床上显著减少接受治疗的出血事件。

患者内对比分析表明，每周一次的Hemlibra预防治疗优于先前的VIII因子预防治疗，在临床意义上显著减少接受治疗的出血事件。

最常见的不良事件是注射部位反应，没有观察到新的安全性信号。研究中也没有发现血栓性微血管病或血栓事件。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人SandraHorning博士表示：

Hemlibra是首个疗效优于VIII因子预防治疗的药物，目前后者仍是体内不含抑制物A型血友病患者的标准治疗方案。我们期待与全球各地的卫生监管部门合作，使Hemlibra尽快为患者所用。我们非常高兴正逢世界血友病日到来之际，与大家分享这一好消息。

Hemlibra的研发，彰显了罗氏致力于解决A型血友病患者未尽医疗需求的坚定承诺。同时，罗氏及旗下公司基因泰克也是世界血友病日的积极倡导者之一，为世界血友病联盟和全球出血性疾病患者组织提供支持。