▎药明康德内容团队报道12月19日，武田（Takeda）中国宣布，旗下药代动力学（PK）指导下的血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45kg及以上）血友病A患者接受百因止（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。根据新闻稿，myPKFiT是中国首个且目前唯一中国国家药监局（NMPA）批准支持血友病APK指导下的管理工具，与百因止配合使用，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。目前，myPKFiT已在全球超过50个国家及地区上市，近家医疗机构注册使用，累计惠及全球多位患者。新闻稿显示，myPKFiT基于包含中国患者的大样本数据建模并采用经验证的贝叶斯方法，只需采集2份血样，可准确、智能地运算出每位患者的药代动力学参数，帮助医疗专业人士制定个体化治疗方案并了解患者体内的因子水平情况，使患者合理安排日常活动。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升90%。“传统的PK分析临床应用困难较大，不仅采样繁琐，而且由于患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。”中国医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：“myPKFiT可根据PK分析结果客观地指导个体化治疗方案制定，避免患者因治疗不足而导致的关节反复出血或残疾，助力患者实现‘零出血’的治疗目标，像正常人一样生活。”武田中国总裁单国洪先生表示，myPKFiT对中国血友病领域的诊疗发展具有划时代的意义。血友病是终生性疾病，需根据患者的不同情况进行全生命周期的疾病管理。myPKFiT的上市不仅推动中国血友病领域进入精准化、数字化的治疗新纪元，更帮助中国患者行随心动，畅享自由人生。在中国，血友病患者人数为13.6万，其中血友病A患者占80%-85%。目前，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，可有效降低出血频次，实现“零出血”并回归正常生活。然而，由于患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，单纯通过改变药物剂量的统一治疗方案并不能满足每一位患者的需求。这凸显了个体化预防治疗的重要性。个体化治疗方案基于药代动力学，通过凝血因子剂量和给药间隔的最佳化，使患者维持足够止血的FⅧ水平。该方案全面考虑了患者的出血表型（如第一次关节出血的年龄）、凝血因子的药代动力学特点、患者的日常活动情况和可预期的出血危险、是否存在关节病变及患者依从性等多方面因素，有效避免治疗不足或过度情况的发生并改善患者的生活质量。

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