以锌手指基因编辑技术闻名的SangamoTherapeutics公司是辉瑞基因治疗血友病的合作伙伴。3月30日，Sangamo公司宣布，研究性CAR-Treg细胞疗法TX在肾脏移植中的1/2期临床研究实现首例患者给药。TX是一种公司自主研发拥有的自体嵌合抗原受体调节性T细胞(CAR-Treg)细胞疗法候选产品，用于预防HLA-A2不匹配的活体肾移植中的免疫介导排斥反应。"对于肾脏移植界和更广泛的医学来说，这是一个令人兴奋的时刻。“荷兰格罗宁根大学医学中心(UniversityMedicalCenterGroningen)的Jan-StephanSanders博士，STEADFAST临床研究的主要研究者（PI）说。"希望CAR-Treg细胞疗法能减少对终身免疫抑制药物的需求，众所周知，这些药物的副作用极具挑战性。“"我期待着更多患者的用药，并看到研究的数据，以了解TX的潜力"。（这个临床试验的设计和治疗流程。公司发布）肾脏移植是终末期肾病（ESRD）患者的首选治疗方法，否则他们必须接受长期透析治疗。据估计，约有21-26%的移植肾脏是HLA-A2不匹配的。为了防止肾移植的异物排斥反应，移植病人要接受终身免疫抑制治疗，这影响了身体的免疫系统，并与多种副作用有关，包括严重威胁生命的感染、恶性肿瘤、心血管疾病和其他药物相关的毒性如肾毒性的风险增加，这可能影响新移植的肾的功能和生存。TX的设计，有可能通过减少局部炎症，促进对移植体的免疫耐受，来防止肾脏免疫排斥。（ＴＸ２００的治疗数据。公司发布）TX由表达HLA-A2CAR的自体Treg细胞组成。这种研究性的细胞疗法正在接受活体捐赠者的HLA-A2阳性错配肾脏的HLA-A2阴性患者身上进行评估。TX细胞有望定位到移植体上，并在与HLA-A2抗原结合后激活。通过其调节免疫系统的能力，TX细胞可以保护移植物免受免疫介导的排斥，并减少或消除对免疫抑制剂终身治疗的需要。、（TX２００的治疗原理。公司发布）在STEADFAST临床研究中,每位患者都要接受白血球注射治疗，然后收集他们的白血球做分离处理。Treg细胞是先进行基因工程（geneenginering）,然后冷冻保存。患者随后接受移植手术，接受活体捐赠者的肾脏。在恢复期后，患者接受个性化的TX研究性细胞疗法。患者的剂量是在患者入组后的几个月决定。（这个临床试验的患者招募标准）Sangamo公司预计在年中期为STEADFAST研究中的第二名患者配药。"Sangamo公司首席执行官SandyMacrae说："我们非常感谢参与我们认为是有史以来第一次给人服用CAR-Treg细胞治疗候选药物的患者和研究人员。“"我们相信,CAR-Tregs是细胞治疗的下一个前沿,代表了实体器官移植以及许多具有挑战性的自身免疫和炎症的潜在变革方法。STEADFAST1/2期研究是基因组医学的一个重要的里程碑，我们预计它将产生关于CAR-Treg生物学的见解，并有可能通过促进对移植物的免疫耐受来帮助生活在活体捐赠的HLA-A2不匹配肾脏的患者。"

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