BAY81-为未经修饰、全长重组FVIII，用于血友病A患者的按需治疗及预防治疗，其安全性和有效性已在LEOPOLD临床研究中得到证实。BAY81-于年上市，截止到年8月31日，已累积例患者-年暴露量。

年2月6-8日欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)年会第12届会议在捷克布拉格举行。会议期间，JamieO’Hara等人发布了CHESS项目真实世界研究，研究者对欧洲和美国儿童及成人患者使用BAY81-的有效性进行了评估。

来自欧洲5个国家(法国、德国、意大利、西班牙和英国)和美国上市后数据表明，在临床实践中BAY81-有效防止出血，患者治疗的依从性高且对治疗满意度高。此研究数据进一步证实了BAY81-药代动力学特性在中重度血友病A儿童和成人患者真实世界治疗的临床获益。

CHESS项目研究了欧洲(CHESS儿童：例≤17岁儿童)和美国(CHESSUS：例18岁成人)中、重度血友病患者的临床、社会和经济负担。收集年12月至年4月临床和患者自我报告数据，包括12个月的回顾性临床数据和发送给医生和患者/照护者的交叉横断面调查数据。此描述性分析纳入了CHESS儿童和成人队列中BAY81-治疗的患者，数据收集截止到年8月31日。

CHESS队列中共49例患者使用BAY81-治疗(儿童29例，成人20例)，多数患者为重度血友病(儿童93.1%，成人%)

多数患者接受BAY81-规律预防治疗(儿童，76%；成人，55%)，在接受规律治疗患者中，儿童每周输注中位(IQR)次数为3(2;3)次，成人2(2;3)次，儿童每周中位(IQR)消耗量为84IU/kg，成人62IU/kg

医生报告，儿童治疗的依从性(86.2%)高于成人(65%)

总体上，使用BAY81-后，儿童ABR均值(SD)为2.66(2.06)，成人为1.45(1)。多数患者无靶关节(85.7%)和/或关节病变(81.6%)

医生报告，多数患者对治疗依从(遗漏输注＜15%)

多数成人患者(83%)报告血友病对自我护理及活动度没有影响

儿童患者报告：血友病对其生活方式及日常活动有影响

%患者对治疗满意，60%患者对治疗结果非常满意

研究期间患者使用BAY81-无抑制物发生，无不良事件报道

来自欧洲和美国的上市后数据汇总分析进一步证实BAY81-在临床实践中能有效防止出血，患者治疗依从性高，对治疗表示满意。

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