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大公司

随访时间达到4年

A型血友病基因疗法长期疗效喜人

药明康德：今天，BioMarinPharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogeneroxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14-19日举行的世界血友病联盟（WFH）虚拟峰会。这款基因疗法的上市申请目前正在接受美国FDA和欧盟EMA的审评。

Valoctocogeneroxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而避免需要长期接受预防性凝血因子注射。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定，以及EMA和FDA授予的孤儿药资格。然而，对这一基因疗法的疑虑在于它的疗效能够维持多久。最新的临床数据在这方面提供了更多信息。新闻稿指出，这是迄今为止，对血友病基因疗法最长时间的随访结果之一。

百时美施贵宝多发性硬化新药：

口服S1P受体调节剂Zeposia获美欧盟批准

生物谷：百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Zeposia（ozanimod），用于治疗有活动性疾病（定义为：有临床或影像学特征）的复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者。该药每日口服一次，将为欧洲的RRMS患者群体提供一种新的口服治疗选择，帮助解决该病的特征性复发和脑损伤。

百时美施贵宝首席医疗官SamitHirawat医学博士表示：“今天欧盟委员会的批准，为有活动性疾病的RRMS患者提供了一个机会，将Zeposia作为一种新的一线治疗方案，这是一个重大的进步。来自III期临床试验的结果证实，Zeposia能够显著改善由这种毁灭性疾病引起的复发和脑损伤。我们将与所有利益相关者密切合作，确保符合资格的欧洲患者能够尽快开始从Zeposia获益。”

礼来IL-17A抑制剂斩获FDA第5项批准

治疗中轴型脊柱关节炎

药明康德：礼来公司（Lilly）今天宣布，美国FDA已经批准了该公司开发的IL-17A拮抗剂Taltz（ixekizumab）扩展适应症，治疗有炎症客观症状的活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者。新闻稿指出，这一批准使Taltz成为首个被FDA批准用于nr-axSpA的IL-17A拮抗剂。

Taltz是礼来公司开发的IL-17A抑制剂。该药于年3月首次获得FDA批准，用于治疗中度至重度斑块状银屑病。随后，它还获得批准治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者的治疗，以及强直性脊柱炎。

新政策

中医药重磅文件

今日正式执行

赛柏蓝：自今日起，《安徽省中医药条例》正式实施，该《条例》是3月27日安徽省十三届人大常委会第十七次会议表决通过的。

《条例》共9章69条，分为总则、中医药服务、中药保护与发展、中医药人才培养、中医药科学研究、中医药传承与文化传播、保障措施、法律责任、附则等。

值得注意的一点是，该《条例》明确，安徽省每个市、县人民政府至少举办一医院，医院、妇幼保健机构和社区卫生服务中心、乡镇卫生院、医院，应当设置中医药科室。医院中医床位占标准床位的比例应当不低于百分之五。

县级以上人民政府及其有关部门制定基本医疗保险支付政策、药物政策等医药卫生政策，应当有中医药主管部门参加，注重发挥中医药优势，落实对中医药的倾斜政策，推进中医药适宜技术和优势病种支付方式改革。

县级以上人民政府有关部门应当按照国家规定，将符合条件的中医医疗机构纳入基本医疗保险定点医疗机构范围，将符合条件的中医诊疗项目、中药饮片、中药配方颗粒、中成药和医疗机构中药制剂纳入基本医疗保险基金支付范围，并逐步提高报销比例。

与此同时，上述条例还要求制定中药材保护和发展规划，支持皖产道地中药材开发和利用，建立覆盖全品种、全过程、可追溯的中药材质量监管体系，加强中药饮片、中药制剂等的管理等。

新技术

科学家开发出有望治疗鼻咽癌的

新型抗病毒靶向药物疗法！

生物谷：日前，一篇发表在国际杂志PNAS上题为“ReactivationofEpstein–Barrvirusbyadual-responsivefluorescentEBNA1-targetingagentwithZn2+-chelatingfunction”的研究报告中，来自香港浸会大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的抗EB病毒药物，其能选择性地干扰EBV所产生的病毒蛋白，从而就能促进该病毒诱发的肿瘤发生萎缩，这是第一个已知的能成功靶向作用病毒的药物，同时还能以相同的方式来干扰肿瘤细胞的潜伏期。

帮助EBV从潜伏期重新活化的策略是治疗鼻咽癌（nasopharyngealcarcinoma）的新趋势，最近一些非特异性的抗病毒药物已经进入了一期和二期临床试验，本文研究中，研究者所发现的新型药物或能作为首个特殊的靶向性制剂来干扰单一的病毒蛋白，并潜在地将EBV从休眠状态进行激活。

昆明动物所等在非模式动物

再生复杂性状遗传机制方面获进展

昆明动物所：中国科学院昆明动物研究所吴东东课题组利用长读段PacBio平台+Hi-C辅助组装等策略，测序并拼装了准染色体水平的高质量安德爱胜蚓（Eiseniaandrei）基因组（ScaffoldN50≈Mb），并通过不同再生时期bulk转录组和单细胞转录组整合揭示蚯蚓再生的分子细胞学机制。研究发现蚯蚓基因组中重复序列LINE2转座元件可能在蚯蚓再生中扮演重要调控角色，例如LINE2元件显著高比例地插入到蚯蚓早期再生相关的差异基因locus中；同时某些差异表达的LINE2元件（位于蛋白编码基因侧翼5Kb区域）和它们的邻近基因拥有极为相似的表达模式。在高度再生物种（例如：涡虫）的再生过程中，EGR1是一个核心调控者，而在该研究中，发现EGR1不仅在蚯蚓再生过程中发生差异高表达，而且其侧翼的LINE2元件也发生显著差异表达上调，因此，推测这些显著差异表达的LINE2元件可能通过调控邻近基因的表达来参与蚯蚓再生过程。

另一方面，在蚯蚓基因组中发现大量基因复制事件（例如：大量潜在扩张的基因家族），这些扩张的基因家族主要富集在发育生物学通路，而发育和再生在某些通路可能往往是共通的。进一步发现某些显著扩张的基因家族，例如EGFR（epidermalgrowthfactorreceptor），可能通过增加其拷贝数剂量效应来调控蚯蚓再生过程（注：12个EGFR家族成员的8个成员在蚯蚓再生早期发生显著差异表达）。在转录激活水平，发现一些应激早期基因在蚯蚓和涡虫早期再生中共同激活，暗示蚯蚓和涡虫在早期再生应激反应中可能具有共享的作用机制，进一步发现4个与早期再生显著相关的共表达网络模块和系列hub转录调控因子，富集分析显示它们可能参与再生早期细胞的增殖和分化。同时，蚯蚓再生早期的单细胞转录组解析暗示蚯蚓再生早期72h后损伤愈合部位细胞的高比例组分是干细胞，暗示多能干细胞在蚯蚓再生早期过程中具有重要作用。该研究提供了一些蚯蚓再生的候选分子细胞学机制，提出蚯蚓能够作为研究再生生物学或者再生医学的一个新模型。