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BioMarin旗下的Roctavian(ValoctocogeneRoxaparvovec,原BMN)一度被认为是即将获批的第一款A型血友病基因治疗药物，然而Roctavian在成功上市的路上走得没有想象的那么一帆风顺。年8月，FDA驳回了Roctavian的生物制品许可证（BLA）申请，要求BioMarin在未来2年之内，提供其III期临床试验中的安全性和有效性数据，以证明长期稳定性。（更新：FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法，要求提供更多有关耐久性的数据）不仅是在美国，Roctavian在欧洲的进度也即将放缓。

BioMarin撤回了Roctavian在欧洲的上市申请

ValoctocogeneRoxaparvovec（Roctavian）在欧洲的上市申请进度：

年3月21日，Roctavian被EMA正式授予孤儿药（orphanmedicine）认定

年1月27日，Roctavian被EMA正式授予优先药物称号（PRIME）

年11月21日，BioMarin正式向EMA提交Roctavian的上市申请（MAA）

同样，欧洲的监管部门也对Roctavian的长期稳定性有所顾虑，在驳回该申请的同时，要求BioMarin提供在Roctavian的III期临床试验中安全性和有效性的数据。和FDA所不同的是，EMA要求近1年的III期临床试验中名患者的相关数据以证明长期稳定性，而不是FDA所要求的2年。据EMA最新的公开信件所示，BioMarin于年11月4日向EMA提出撤回Roctavian的上市申请，原因是BioMarin已确定无法在规定时间内提供所需的长期稳定性数据，来解决先进疗法委员会（CommitteeforAdvancedTherapies,CAT）在当前申请程序中与临床研究结果有关的主要异议。但值得注意的是，BioMarin仍然保有向EMA重新提交Roctavian上市申请的权力。BioMarinCEOJean-JacquesBienaimé在与分析师的第三季度电话会议中明确表示，BioMarin计划在年第二季度向EMA重新提交Roctavian的上市申请，如果获得临床数据有支持，预计年初可能获得EMA的上市批准。

Reference：

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