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图为一位血友病患者在家从事线上云客服工作。

一个小伤口会血流不止，一点小磕碰会造成身体红肿，走路必须时刻避免摔倒……在我们身边有这么一个群体——血友病患者。他们像玻璃一样脆弱，每天都得小心谨慎，因为凝血功能障碍，稍有不慎便出血不止，被俗称为“玻璃人”。

4月17日是世界血友病日，主题是“适应变化，后疫情时代下让关爱持续”。世界血友病日的设立，旨在纪念世界血友病联盟发起人对于血友病患者作出的贡献，唤起公众对血友病的正确认知。

血友病是一组存在严重凝血功能障碍的遗传性出血性疾病，因先天性缺乏凝血因子所致。健康人体血液中有13种不同的凝血因子，缺一不可。凝血因子就像维持身体健康的“胶水”，在血管出血时被激活，和血小板粘连在一起修补血管上的漏口，发挥凝血的作用。

中国医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任、中华医学会血液学分会委员、全国血友病协作组组长杨仁池介绍，血友病患者因为体内缺乏凝血因子，稍有不慎便会出血不止。血友病患者自出生时即可发病，并且会伴随终生。如果反复出血得不到及时有效的规范治疗，可能引发血友病患者积累性损伤，出现关节畸形、残疾，甚至危及生命。

根据血友病患者缺乏凝血因子的类型，血友病可以分为血友病A（缺乏凝血因子Ⅷ）和血友病B（缺乏凝血因子Ⅸ）两类。其中，血友病A患病人数占85%左右，血友病B患病人数占15%左右。杨仁池表示，两种类型的血友病患者症状相似，均会发生出血及出血引发的相关症状，包括出血部位疼痛、活动障碍、功能障碍等。

关于血友病，流传着“传男不传女”的说法。杨仁池解释道，绝大多数血友病患者为男性，女性血友病患者比较罕见。血友病属于X染色体隐性遗传疾病，患病基因存在于X染色体中。女性有两条X染色体，如果其中一条X染色体携带致病基因，而另一条X染色体正常，那么该女性携带致病基因但不会发病。男性的染色体为XY，如果该男性从母亲处继承了携带致病基因的X染色体，就会发病成为血友病患者。

杨仁池表示，根据中国医院医保数据分析，目前我国需要定期治疗的血友病患者总数为4万人左右。“血友病是罕见病的一种，这是一个不容忽视的群体，所以我们倡导社会公众要积极全面了解血友病，做好预防和治疗。”杨仁池说。

对于血友病患者而言，预防和治疗急性出血非常关键。当前，血友病患者主要通过输注体内缺乏的凝血因子进行替代治疗。另外，根据输注凝血因子时机的不同，可分为预防治疗和按需治疗。

杨仁池介绍，当血友病患者出血后，通过输注凝血因子止血的救治方法为按需治疗。而预防治疗是指患者在出血前，通过定期输注凝血因子，达到预防出血的目的。相较于按需治疗，预防治疗能够阻止出血，避免关节损伤以及因出血导致的其他严重后果。杨仁池表示：“所谓的预防治疗是指预防患者再次出血，而非预防疾病本身的发生。”

“我国血友病治疗近年来取得了显著进步，越来越多的血友病患者接受了预防治疗。”杨仁池表示，预防治疗是改善血友病生存质量的根本。相关数据显示，65%的儿童血友病患者和16.5%的成人血友病患者积极接受了预防治疗，凝血因子的使用剂量也在逐年增加。

杨仁池介绍，由于凝血因子产品存在半衰期（血液中药物浓度或者体内药物量减低到二分之一所花费的时间），接受预防治疗的血友病患者，需要根据个人情况进行定期输注。以普通血友病患者为例，需要按照每周2-3次的频率进行输注治疗。

“可喜的是，随着长效凝血因子、非因子替代治疗剂等新型药物的使用，减少了输注频率，减轻了血友病患者的痛苦。”杨仁池说，“新的治疗方案、更长效制剂及改善给药方式，为血友病患者带来了新的希望。另外，基因治疗是根治血友病最理想的方式，但尚处于临床发展的早期阶段。希望通过进一步研究，使其趋于成熟，造福更多的血友病患者。”

杨仁池介绍，目前我国血友病终极防治目标应为属地化管理，同质化诊疗。关于属地化管理，杨仁池解释，“就像熄灭蜡烛火苗比扑灭整栋房屋的大火更容易一样，如果血友病患者在出血初期就进行及时止血，其用药量和预后效果都要明显优于情况严重后再进行治疗。”

属地化管理，即血友病患者在发生急性出血时，第一时间便能在“家门口”医院甚至区级的诊所、卫生室进行用药治疗，从而实现最理想的早期治疗，为血友病患者减少疼痛、功能障碍、关节残疾，并减少并发症的发生。

要做到属地化管理，就需要有同质化诊疗作为保障。“我们希望血友病患者无论在血友病定点医疗机构还是各地基层医疗卫生机构，都能够享受到相同水平的诊断和治疗服务。”杨仁池说，“为了实现属地化管理和同质化诊疗，还必须保证各个地方的医疗机构能够得到规范化诊断和治疗的培训。”

年，中国医学科学院血液学研究所（血研所）成立了国内第一家血友病中心。年，中国医院、医院、医院、医院、医院、山东省血液中心6家具有血友病工作基础的单位发起成立全国血友病协作组。通过血友病医院和省级医疗机构，进一步覆医院，建立起全国血友病防治网。

杨仁池介绍，从去年开始，全国血友病协作组与中国罕见病联盟合作，计划在3年内建立或认证家不同级别的血友病治疗中心。

杨仁池表示，“希望通过血友病治疗中心的建设，及时掌握血友病的相关必要数据，为国家相关部门进行政策决策提供数据支撑；同时实现多学科综合管理的职能建设，提高血友病管理水平。”

文：本报记者朱燕

图：视觉中国

编辑：李艺菲

校对：于潇枫

审核：叶冬

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