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瑞士罗氏制药集团子公司Genentech公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受该公司的生物制品许可申请（BLA）并授予该公司血友病A的抑制剂emicizumab优先审查权。

emicizumab作为预防性药物，每周皮下注射一次，用于治疗体内有A型血友病VIII因子抑制剂的儿童、青少年和成人。据估计，现在将近三分之一的A型血友病患者会对标准的凝血因子VIII替代疗法产生抑制剂，进而限制治疗方案选择，并增加了危及生命的出血风险。

此前，FDA曾于年9月授予emicizumab突破性药物资格。罗氏表示本次申请是基于儿童、青少年和成人血友病A患者在临床阶段的阳性数据结果。预计，FDA将在年2月23日作出审查决定。

小编点评

血友病（hemophilia）是一组性联隐性遗传的出血疾病，主要为男性患者，女性血友病患者极其罕见。根据缺乏凝血因子的种类可分为不同的亚型。其中，血友病A又称凝血因子Ⅷ缺陷症，由凝血因子Ⅷ的促凝血成分减少或缺乏所致；血友病的发病率没有种族或地区差异。在男性人群中，血友病A的发病率约为1/，占所有血友病患者的80%~85%，血友病B约占血友病的15%~20%。

血友病的主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，尚无血友病根治的办法，一旦患有血友病，便是终身性疾病，而且需要终身服药。

根据血友病的发病原因，临床上治疗血友病常用措施是替代疗法，即补充异常的凝血因子，目前上市的凝血因子产品有凝血因子Ⅶa、凝血因子Ⅷ、凝血因子Ⅸ和凝血酶原复合物。但在替代疗法治疗血友病的过程中，会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物)，这些抗体可中和凝血因子，使凝血因子失去凝血作用，这就会导致患者呈现出血过多的症状。其中，重型血友病A患者抑制物的累计发生率在为20%~30%，轻型和中间型血友病A患者为5%~10%，血友病B患者低于5%。因此，对于血友病A患者长期服用凝血因子，最终必然会出现血友病抑制剂。

此前，抗血友病药物的研发主要集中在重组凝血因子及修饰重组凝血因子方向,如糖基化、融合蛋白、PEG修饰，可大幅延长作用时间，明显减少注射次数。而Emicizumab的出现可谓是血友病治疗药物开发的突破性进步。它是一种双特异性单克隆抗体，旨在将凝血因子IXa和X聚集一起，并促进IXa和X的相互作用，进而激活自然的凝血级联反应，恢复自然的凝血过程。因此，对那些因产生血友病抑制剂，而不适用于凝血因子替代疗法的血友病A患者，Emicizumab可以提供另外一种新的治疗方式。

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