辉瑞公司和合作伙伴SparkTherapeutics周一宣布,辉瑞公司已启动了针对血友病B治疗的基因治疗fidanacogeneelaparvovec的III期引入研究。该试验是在Spark将血友病B基因治疗计划的责任转移给辉瑞后启动的。今年早些时候,辉瑞公司和Spark公布了一项正在进行的I/II期研究的结果,该研究表明,fidanacogeneelaparvovec(以前称为SPK-)将15名严重或中度重度B型血友病患者的年度出血率降低了98%。Fidanacogeneelaparvovec由携带高活性人凝血因子IX基因的生物工程腺相关病毒组成,旨在让患者自己产生因子IX,而不是必须定期注射它。
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