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背景和目的
血友病A是一种X连锁的先天性凝血因子VIII(FVIII)缺乏症，需要用FVIII浓缩剂终生进行替代治疗。Advate?(抗血友病因子[重组]，RAHF-PFM治疗出血发作方面的安全性和有效性已在FVIII暴露天数(EDs)在天以上的经治患者以及FVIII暴露天数至少50次的儿童患者中得到证实。RHF-PFM对围手术期的止血也是有效的。本研究旨在分析RAHF-PFM在既往未治疗患者(PUP)和最低限度治疗患者(MTP)中的止血效果和总体安全性，并评估抑制物产生的危险因素。
研究方法
这是一项针对患有重型或中间型血友病A(基线FVIII≤2%)的PUPs和MTP的多中心开放性临床研究。受试者接受按需治疗、标准预防、改进的预防治疗三种治疗方案的免疫原性、有效性和安全性的评估：按需治疗、25~50IU/kg每周3-4次的标准预防治疗，或改进的预防方案(剂量和频率由研究人员自行决定)。如有必要，使用RHF-PFM进行围手术期治疗。主要观察目的是产生FVIII抑制物的受试者的百分比。次要目的是研究与使用rahf-PFM治疗有关的不良事件(AEs)产生的百分比，以及对中国仓鼠卵巢(CHO)细胞蛋白、小鼠免疫球蛋白G(IgG)或人vonWillebrand因子(VWF)产生抗体的受试者的百分比。并对抑制物产生的潜在风险因素进行了疗效和安全性数据汇总，具体汇总方法按中位数(最小和最大)和平均数(标准差[SD])进行。抑制物的发生率以百分比(95%置信区间[CI])进行总结，并计算抑制物产生的中位时间。抑制物的累积发生率，包括全部、高滴度和低滴度，在特设后的图表中显示了抑制物产生的百分比，显示了抑制物产生之前的ED数量。PUP和MTP的抑制物发生率分析是事后分析的。
研究结果
在55位患有重型和中间型血友病A的PUP和MTP的临床研究中，证实了rahf-PFM在治疗出血发作和手术中的止血效果。使用一次或两次注射rahf-PFM来处理90%的出血发作，93%的治疗效果良好，与先前报道的rahf-PFM的结果一致。同样，术中和术后的止血效果与先前报道的值相当。本研究中观察到的抑制物的发生率与以前的报道一致，抑制物的产生与非高加索种族、抑制物家族史以及在≤20ED中进行高剂量强化治疗也具有显著相关性。
Table1:HaemostaticefficacyofrAHF-PFM.
A)Haemostaticefficacyinbleedingepisodes.
B)Numberofinfusionsadministeredtomanagebleedingepisodes.
C)Haemostaticefficacyinsurgicalprocedures.
Table2:Characteristicsofinhibitorsubjects.
Table3:Summaryofriskfactorsforallsubjectsintheimmunogenicitydataset(N=50).
Figure2:Cumulativeincidenceofinhibitordevelopment.
结论
总而言之，这项研究证实了rAHF-PFM在PUP和MTP血友病患者治疗中的安全性和止血有效性，该经验可用于指导PUP和MTP的重型和中间型血友病A患者的常规治疗和围手术期治疗。
大咖点评
冯晓勤教授：A型血友病是遗传性凝血因子Ⅷ缺乏的出血性疾病，输注凝血因子Ⅷ替代治疗是目前主要的治疗方法。
的Guenter研究分析了rAHF-PFM在既往未治疗患者(PUP)和低限治疗患者(MTP)中的止血效果和总体安全性，并评估抑制物产生的危险因素。
在55位患有重型和中间型血友病A的PUP和MTP的临床研究中，证实了rAHF-PFM在治疗出血发作和手术中的止血效果。使用一次或两次注射rAHF-PFM来处理90%的出血发作，93%的治疗效果良好。同样，术中和术后的止血效果与先前报道的值相当。本研究中观察到的抑制物的发生率与以前的报道一致，抑制物的产生与非高加索种族、抑制物家族史以及在≤20ED中进行高剂量强化治疗也具有显著相关性。
专家简介
冯晓勤教授
医学博士，副教授，副主任医师，硕士生导师
医院儿童血液肿瘤专科主任
广东省医学会儿科学分会常委
广东省医学会儿童危重症分会常委
血液危重症学组组长
广东省血友病专家组副组长。
广东省女医师协会儿科学分会副主任委员
香港大学医学院访问学者，先后赴美国St.jude医院医院学习。
主研方向为儿童血液性疾病及造血干细胞移植，擅长于儿童白血病，地中海贫血、出凝血疾病的诊断与治疗、血友病综合关怀。
VV-MED-
仅供医疗卫生专业人士参考
参考文献：
AuerswaldG,ThompsonAA,RechtM,etal.ExperienceofAdvaterAHF-PFMinpreviouslyuntreatedpatientsandminimallytreatedpatientswithhaemophiliaA.ThrombHaemost.Jun;(6):2-82.doi:10./TH11-09-.EpubApr4.
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