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血友病日

为了纪念世界血友病联盟发起人─加拿大籍的法兰克·舒纳波先生（Mr.FrankSchnabel)对于血友病患的贡献，以及唤起大众对于血友病的正确认知，自年起，特别选中他的生日4月17日作为“世界血友病日”。今年血友病日的主题是“适应变化—后疫情时代下让关爱持续”。

根据舒泰神年年报最新披露，凝血因子X激活剂注射用STSP-已完成I期临床入组。

血友病是一种罕见病，据估计，中国血友病患者在10万人左右，但目前登记病例仅3万人左右。

什么是血友病？

血友病是一组遗传性凝血因子缺乏导致的出血性疾病，主要分为甲型和乙型。其中甲型血友病又称抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，是由于编码凝血因子Ⅷ的基因变异导致该凝血因子含量不足或功能缺陷所致的凝血障碍性疾病，约占先天性出血性疾病的85%。乙型血友病主要是由于编码凝血因子Ⅸ的F9基因变异而引起的FⅨ含量不足或功能缺陷所致的遗传性凝血功能障碍，约占血友病患者数的15%。

血友病的预防性治疗有多重要

据介绍，作为先天性出血性疾病，血友病病人大多是在儿童期出现出血症状时被诊断患有血友病的。

开始出血的时间从分娩的瞬间到青春期不等，理论上重型病人发病早、轻型病人发病晚，而重型病人大多数的初次出血时间在1.5岁前;出血的部位从皮肤瘀斑到严重的颅内出血程度不同;虽然全身所有部位均有出血的可能，但是血友病病人最频繁(占到所有出血的70-80%)和最关键(不治疗将致残)的出血发生部位为关节和肌肉，超过90%重型血友病患儿初次的关节出血时间在3岁以前。

关节出血情况可能反复发生，某些重型患者的关节出血问题可能每年多达数十次，而反复的关节、肌肉出血也将不断积累致残风险。因此，针对出血的正确、积极治疗非常关键。

出血、疼痛、肢体功能丧失等情况，一步步将血友病患儿和他们的家庭拖向深渊。首先关节出现病变、肢体不能正常活动；而由于担忧出血或者已经存在了出血后的关节畸形，血友病患儿在日常生活中不能正常活动；到了上学年龄，即使能去上学也不能像其他孩子一样正常参与活动。久而久之，孩子们可能一定程度上脱离社会、甚至出现心理异常，在身心发育的关键阶段造成各种不良后果。

儿童期是血友病的关键时期，针对急性出血需要尽早、及时、足量、足疗程的止血治疗以及血友病综合医疗团队后续的一系列干预(康复理疗、心理咨询等)，目的是使每次急性出血的损伤尽量减少到“零”。

而预防治疗在儿童期更加重要：正确的、合理的预防治疗将防范出血发生、可以让血友病孩子不再面对出血风险，他们可以去上学、去参加同龄孩子的正常活动，从而保持健康的身体、正常的心理。

血友病的治疗现状

重组凝血因子是目前我国血友病的主要治疗药物。血友病的标准治疗方案为预防性因子替代治疗，也就是规律性输注凝血因子，使患者血浆凝血因子水平持续保持在1%以上。这种治疗方案可以预防自发性出血，最大限度降低患者关节畸形等后遗症的发生，改善患者的生活质量。

根据年医保目录，人凝血因子VIII被纳入医保目录中的甲类药品，重组人凝血因子VIII和IX则被纳入医保目录中的乙类药品。这两种药物分别是甲型血友病患者和乙型血友病患者使用的凝血因子。

据药智数据库统计，目前能够国产的仅有2个品种，分别是人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物，且由于生产这两种药物要求的技术含量甚高，国内目前获批生产的企业寥寥无几。美国人凝血因子Ⅷ价格约为元（IU）左右，是国内价格的5倍以上。目前进口重组价格是血浆提取凝血因子价格的1.6倍。

血友病患者对凝血因子需求非常刚性，且费用较高，受支付能力影响很大，医保支付覆盖情况改善能释放需求。自年国务院部署实施大病保险起，血友病等16种疾病第一批纳入大病保险范围，参保患者医疗费报销比例在基本医保报销基础上提高了10%-15%。

《血友病诊断与治疗中国专家共识（版）》建议积极开展血友病预防治疗，以降低血友病患者的致残率。预防治疗方案根据用药剂量可分为大剂量方案、中剂量方案和低剂量方案。血友病患者需接受终身治疗，用药价格昂贵。以发病人数最多的血友病A为例，根据不同给药方案，年治疗费用从8万人民币到万人民币不等。

（图：A型血友病治疗费用）

发挥提取技术优势

为患者造好药

舒泰神采取直接提取的方式从圆班蝰蛇毒液中分离纯化获得凝血因子X激活剂。提取技术有非常多的优势，在资源获得较易的基础上，成熟的提取技术往往能在发挥药效的同时使成药成本降低很多。

我们希望发挥研发优势，研发出适合中国市场的具有高性价比的凝血因子产品，即不受国产第一代产品受到原料等诸多限制，又不像进口产品售价高不可攀，真正惠及患者所需，改善患者用药情况。