上半年血友病基因治疗进展汇总_肠炎的症状

基因疗法2.0被《麻省理工科技评论》评为全球十大技术突破，在过去的一年基因疗法喜讯连连，这也注定年的基因疗将是大放异彩的一年，在今年上半年我们一起看看该领域在血友病治疗方面的突破进展。

5月22日，Sangamo治疗公司（SangamoTherapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurlersyndrome）或亨特综合征（Huntersyndrome）患者具有非功能性的酶，通过锌指核酸酶（ZFN）在他们的基因组上产生双链DNA断裂，将编码功能性酶的基因插入到他们的基因组上。这是首次在肝脏细胞中插入一个新的基因。