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近年来受到生物与医学研究领域热捧的CRISPER技术,似乎为治疗基因性疾病带来了曙光，如今遇到了创新技术挑战,似乎它也要OUT了或面临着新的挑战。

利用生物基因剪裁修饰技术-CRISPER/Case9，科学家和临床医生们能够将失效的、或变异的基因片段剪裁/切除后替换上正常基因片段。这种突破性技术不仅让科学家有了得心应手研究基因型疾病的手段，更让临床与转化研究专家有了明确的目标靶向性治疗疾病，例如治疗遗传性血友病等。

然而CRISPR技术并非完美无缺。在实施基因片段剪裁时，需要一种特殊核酸内切酶(endonuclease）剪裁特定DNA位点/片段，与此同时嵌入基因片段并启动基因编码愈合表达程序。正因为如此，CRISPR技术也增加产生潜在或不可预测的不良反应，包括产生肿瘤或不同基因片段的非正常表达等。然而，最近斯坦福大学MarkKay等人发明了一种创新方法可以避免或消除这些潜在的不良反应。

应当讲，科学家和临床医生距离彻底治疗基因型疾病的目标近在咫尺了。

全文请参考《Nature》PromoterlessgenetargetingwithoutnucleasesameliorateshaemophiliaBinmice.

ThetechniquedevisedbytheresearchersusesneithernucleasestocuttheDNAnorapromotertodriveexpressionoftheclottingfactorgene.Instead,theresearchershitchtheexpressionofthenewgenetothatofahighlyexpressedgeneinthelivercalledalbumin.Thealbumingenemakesthealbuminprotein,whichisthemostabundantproteininblood.Ithelpstoregulatebloodvolumeandtoallowmoleculesthatdonteasilydissolveinwatertobetransportedintheblood.

Theresearchersusedamodifiedversionofavirus