据国家药监局网站消息，11月30日，国家药监局正式批准艾美赛珠单抗注射液进口注册，用于治疗存在先天性凝血因子Ⅷ缺乏的A型血友病患者。
血友病是一种罕见病，今年5月，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局五部门曾联合下发《关于公布第一批罕见病目录的通知》，血友病由此正式纳入我国罕见病官方目录之中。
在药品审批环节，年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械的研发，注册申请人可提出减免临床试验的申请。
此次艾美赛珠单抗注射液获批，就是作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。
此外，国家药监局还明确表示将继续加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
血友病是怎么一回事？
正常的血液凝结是血液中血小板，与部分血浆蛋白共同作用的结果。这些与凝血功能相关的血浆蛋白，就是凝血因子。
由于凝血因子在血液凝固过程中，拥有着加速以及加强反应的效果，缺乏凝血因子的协助，就可能发生凝血功能异常、出血时间延长等问题。
血友病患者往往就是因为凝血因子比正常人要少，在血管破裂后，血液不容易凝固，导致出血难止。
按照患者所缺乏的凝血因子类型，可将最常见的血友病分为甲型、乙型、丙型三种（或A型、B型、C型）。
A型血友病是甲型血友病的一种，也是临床上最常见的血友病，约占血友病人数的80%-85%，在某些高发地区可能占比更高。
这种血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控的自发性出血。
艾美赛珠单抗注射液是什么？
艾美赛珠单抗注射液是瑞士罗氏制药公司研发的一款血友病治疗药物，该药属于双特异性抗体，可用于替代缺失的凝血因子VIII的功能，能够改善患者凝血功能状况并预防自发性出血。
无论患者体内是否产生了凝血因子VIII抑制剂，该疗法均可以促进A型血友病患者的血液凝固。
早在年，该药就已获得美国FDA突破性疗法认定，并于今年10年获批在美上市。
美国FDA数据显示，艾美赛珠单抗注射液可使携带FVIII抑制物患者的出血率降低87%。
该药也于今年获得欧盟委员会审批上市，目前已在欧盟地区用于A型血友病患者自发性出血的常规预防，这也是过去20年以来首个治疗A型血友病患者自发性出血的新药。
去年以来，我国正在加快境外已上市新药的审评审批。自今年4月以来，国家药监局已批准多个进口创新药品上市，期盼这些新药能为国内广大患者带来更多治愈希望。
肖涵瑜赞赏
