世界血友病日常被误认为ldquo

在无数种罕见病或遗传性疾病中,也许没有哪一种像血友病那样大名鼎鼎。它曾被称为“皇室病”,拥有人类历史上最显赫的遗传病家系。

英国历史上最伟大的君主维多利亚女王,一生政绩辉煌,她所统治的王国和时代被称为“维多利亚时代”。其膝下众多子孙皆嫁娶欧洲各国王子公主,后代遍布各国王室。女王陛下虽然权势滔天,却拥有一个致命的缺陷:她是血友病基因携带者。

维多利亚女王一生养育九个儿女,后来这些儿女与欧洲各国王室联姻,将血友病的基因带了过去,导致血友病蔓延了整个欧洲王族。

因欧洲王室成员普遍患有此病,血友病也被称为“王室病”。由这种病引发的各种悲剧也陆续发生在其他后代成员身上,一时成为笼罩在王室成员心头上的巨大阴影。

PART.01

在维多利亚时代,一旦患上血友病,无异于身体里埋藏了一颗不定时炸弹,让患者和患者家属惶惶不可终日。

但在科技发达的今天,血友病其实已经不是不治之症了。如果诊断及时,通过适当的治疗,大部分的血友病患者是可以避免致命性后果的出现的。

血友病的经典、有效疗法,就是以“缺什么补什么”为主要思路的替代疗法。这种治疗思路虽然简单,但这一疗法是科学家们一百多年辛苦钻研的智慧结晶。

虽然公元2世纪已经有关于血友病的相关记载,但直到年,医生们才发现输注全血可以缓解患者症状。但全血中凝血因子含量少之又少,根本不能满足患者的需要。

直到年,血友病与第八/九因子之间的关系才第一次被揭示。又到了上世纪70年代,针对血友病的高纯度凝血因子制剂(血液冷沉淀第八/九因子制剂)被研制出来。

到上世纪90年代,替代疗法已趋成熟,发达地区的重症血友病患者(除去艾滋病和病毒性肝炎相关死亡)平均寿命终于已与普通人几乎没有差别。

近年来,随着科技的进步,除了替代疗法、绕道疗法,基因治疗用在血友病上的应用也备受



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