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张心声教授专访血友病B药物治疗知多少血友病B的出血特点、严重程度、治疗需求与血友病A相似，然而由于血友病B更为罕见，临床上对其的重视程度可能存在不足。药物治疗在血友病B治疗中的地位举足轻重。血友病B治疗目前都有哪些药物？未来可能还会有哪些治疗手段？友爱在线特连线山东省血液中心张心声教授为大家解答关于血友病药物治疗的相关问题。?山东省血友病诊疗中心主任?世界血友病联盟中国血友病核心中心和中国血友病培训中心6成员之一?血友病省级专家组带头人?山东省罕见疾病防治协会常务理事?山东省罕见疾病防治协会血友病分会主委?山东省输血协会理事血液制品工作委员会副主任委员?山东省输血质量控制中心专家委员会委员?山东省医学会血液病学分会委员?山东免疫学会血液免疫学专业委员会委员?世界血友病联盟主办的《血友病》杂志中文版编委?国家计生委主办的《社区医学》杂志编委?《血栓与止血学》杂志编委Q1:血友病B目前的主要治疗药物都有哪些？A1:血友病B是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，由相应的凝血因子基因突变引起。在男性人群中，血友病A的发病率约为1/，血友病B的发病率约为1/2。所有血友病患者中，血友病A占80%~85%，血友病B占15%~20%。因此血友病B可以称为罕见病中的罕见病。从血友病B的治疗史来看，血友病B的主要替代治疗药物有血浆、凝血酶原复合物（PCC）和基因重组的IX因子，未来国内可能还会有血源性的IX因子上市。Q2:血友病B药物治疗的原则是什么？A2:血友病是终身性、遗传性疾病，其主要治疗原则是减少出血，防止并发症，减少疼痛和功能障碍以及远期残疾，改善患者预后。若患者有出血应及时给予足量的替代治疗。根据替代治疗的方式可以分为按需治疗和预防治疗。预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分，是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗。按需治疗主要是在发生出血的时候给予治疗。对于重度血友病患者，尤其是儿童患者应首选预防治疗。成人患者若出血频率高或有比较严重的出血时，也推荐进行预防治疗。预防治疗对于关节的保护以及患者远期预后的改善均优于按需治疗。Q3:血友病B治疗药物各有什么特点？临床应如何选择？A3:血浆含有所有的凝血因子，而血友病B患者仅需要补充凝血因子IX。若使用血浆进行替代治疗，当患者体内IX因子需要达到一定浓度时，可能需要输入大量血浆以达到足够的因子浓度，这会造成患者循环负荷过大；而凝血酶原复合物含有凝血因子II、VII、IX、X四种凝血因子，输入凝血酶原复合物后，患者体内除IX因子之外的其他因子浓度随之上升，可能增加血栓形成的风险，临床需警惕；血源性产品虽经过病毒灭活，但是仍然存在一定的病毒感染风险。而重组人凝血因子IX是纯IX因子，相对来说血栓形成风险更小，同时由于其生产过程中不含任何血源性成份，因此最大程度地降低了病毒感染风险。另外，重组因子使用、运输、存放均更为方便，患者可以实现家庭注射。因此从有效性、安全性和便捷性方面综合看来，血友病B患者应首选重组人凝血因子IX进行治疗。Q4:血友病B药物治疗未来的发展方向有哪些？A4:从凝血因子治疗的角度，应优选使用方便，价格便宜，有效性高，安全性好的药物。随着国家政策的大力扶持，血友病B治疗药物的可及性会更加提高，让更多患者能够进行更为规范的治疗以改善预后。另外目前正在开展的血友病B基因治疗的临床研究也取得了颇具前景的疗效，国外的临床试验已进入III期，相信未来可以应用到临床，给血友病B患者带来治愈的希望。

——本文经由张心声教授审核——

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