白癜风诚信坐标企业 https://m-mip.39.net/baidianfeng/mipso_6169852.html

摘要

3月12日发表在STEM细胞转化医学（SCTM）中的一项新研究中，美国加利福尼亚大学戴维斯分校和中国科学院的研究人员证明了诱导多能干细胞如何提供内皮细胞的可再生供应。然后可以对这些细胞进行基因修饰，以产生高水平的凝血蛋白，该凝血蛋白用于成功治疗小鼠的A型血友病A。

A型血友病是一种血液无法正常凝结的遗传性疾病。主要表现为出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。

加州大学戴维斯分校的干细胞计划和这项新研究的联合首席研究员周平解释说：“A型血友病的罪魁祸首是一种称为凝血因子VIII（FVIII）的蛋白质，它负责凝血。”“我们发现A型血友病患者中该蛋白有缺陷或完全缺失。”

目前，A型血友病的标准治疗主要是重复输注重组FVIII蛋白。然而，这种治疗具有多个挑战。输注FVIII蛋白可以治疗但不能治愈该疾病。而且，必须每周进行两次至三次治疗，因此长期治疗可能会带来不便，并有感染的风险。

此外，治疗的成本非常高，平均价格为每年人民币。由于注入的FVIII水平波动，即使采用因子替代疗法，出血事件仍很常见。

在SCTM上发表的研究中，研究人员探索了血友病A患者诱导的多能干细胞（HA-iPSC-EC）衍生的内皮细胞（EC）作为FVIII的传递途径。

脂肪微血管内皮细胞

FVIII主要是在未经疾病困扰的人类的内皮细胞中产生的，因此这意味着内皮细胞具有发展为A型血友病细胞疗法的巨大潜力。由于A型血友病是一种遗传性疾病，因此患有这种疾病的儿童必须及早得到治疗。

研究人员收集了A型血友病患者的细胞，诱导它们成为诱导性多能干细胞，然后诱导EC并对其进行了基因修饰以表达高水平的FVIII。

结果不仅产生了大量的内皮细胞，而且可以在新生和成年动物中持久植入，并在功能上纠正或减轻了动物的A型血友病症状。

这项研究得出的发现有趣而有用。它为多能干细胞衍生的内皮细胞可作为自体细胞工厂提供凝血因子用于治疗提供了证据，也证明将诱导性多能干细胞用作具有治疗血友病A潜能的因子产生细胞来源的方式值得研究，以便于进一步探索以用于潜在的临床应用。

关于STEM细胞转化医学：STEM细胞转化医学（SCTM）是由AlphaMedPress和Wiley共同出版，是每月经过同行评审的出版物，致力于显着促进干细胞分子和细胞生物学的临床利用。通过将干细胞研究和临床试验联系起来，SCTM将帮助使这些关键研究的应用更接近公认的最佳实践。同时也是再生医学基金会的官方期刊合作伙伴。

关于再生医学基金会（RMF）：非营利性再生医学基金会促进战略合作，以加速再生医学的发展，从而改善健康状况并提供治疗方法。RMF通过举办旗舰性世界干细胞峰会，通过干细胞和再生医学行动奖表彰领导人以及促进教育计划来实现其使命。

往期推荐

觉得文章不错，请点个好看