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▎药明康德/报道当足球队的伙伴们在绿茵场上奔跑时，10岁的卡西乌斯·李斯特（CassiusLister）正在家中给自己注射凝血因子。“我第一次给自己注射时既紧张又害怕，不过现在我觉得自己挺擅长做这个的”。尽管和大多数孩子一样，卡西乌斯对足球有着痴迷般地热爱，但作为一名A型血友病患者，疾病使他不得不谨小慎微地活着。血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarinPharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogeneroxaparvovec的上市申请。这是血友病治疗领域首个递交上市申请的基因疗法，如果顺利获批,将给成年A型血友病患者带来治愈的曙光。图片来源：RF从历史上看，血友病并非是一个研究早、影响大的疾病，短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。今天，药明康德内容团队就将与您一同回顾，从有效疗法的出现到治愈曙光的诞生，人类破解“血之诅咒”的攻坚史。

重男轻女的“皇室病”

提起血友病，人们讨论最多的就是这一神秘“血魔”和欧洲皇室的羁绊。作为血友病基因的携带者，维多利亚女王将疾病传给了后代，皇室间的通婚又让血友病传播到更多国家。在欧洲，血友病不仅间接造成了俄国革命，还成为之后一个多世纪潜伏在西班牙、德国、英国等多国皇室血脉中的炸弹。因此，民间也将血友病称为“皇室病”。▲维多利亚女王的血友病家庭成员（图片来源：Shakko[CCBY-SA(