受全球新冠病毒疫情的影响，众多学术会议均通过线上形式召开。在最新的国际会议上，中国专家发布了多项血友病领域的最新研究结果。为了向广大血液科医生传递血友病的最新学术内容，年7月29日，由中华血液学杂志联合医脉通与武田共同举办的《“疫”有止境，血友病云课堂》如约而至。本次会议由中国医院杨仁池教授担任大会主席。医院黄晓军教授、天津大学吴晶教授、医院赵永强教授、北京医药卫生经济研究会范长生秘书长等多位国内知名专家齐聚线上，以全新的视角聚焦血友病患者的诊治现状与疾病负担问题。本文撷取直播精华，以飨读者。

会议伊始，由黄晓军教授致辞。黄教授指出，近年来，血友病的治疗取得了诸多进展，但仍有进步空间。《中华血液学杂志》自创刊以来，一直致力于报道血液领域的新进展，期待未来能够将血液病知识进一步传播，从而使患者的管理更加规范化。

遭遇瓶颈！血友病患者的诊疗现状仍不理想，疾病负担尤为沉重

吴晶教授介绍，目前替代治疗是血友病A（HA）最行之有效的治疗方式，包括按需治疗和预防治疗。与按需治疗相比，预防治疗能减少患者年出血次数，改善关节功能与生活质量。然而，我国成人HA的诊疗现状并不乐观：超30%的患者不治疗或偶尔接受治疗，只有不到10%的患者接受预防治疗1，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%2！医疗费用高昂是导致血友病就诊率低，治疗不足的主要原因3-4。

对此，吴晶教授团队开展了“中国成人血友病A患者预防治疗与按需治疗疾病负担差异研究”，旨在探究中国成人血友病A患者治疗现状，对比按需治疗和预防治疗临床结果与短期经济负担，同时预测未来患者治疗水平提升，及其带来的长期临床结果与经济负担，为相关政策改善提供数据支持。

吴教授指出，不同地区医保政策差异较大，差异化的医保待遇影响了各地的治疗水平。目前，我国成人血友病A患者治疗水平较差，预防治疗比例低，患者FⅧ用量较低。提高治疗水平，可以明显的减少患者出血次数及其他不良事件发生，进而节约部分其他直接和间接医疗费用。

随着治疗水平提升，残疾患者显著减少。

中国血友之声！预防治疗势在必行，有望为更多患者带来希望

赵永强教授介绍，中国血友病A患者大多为中重度，诊断和治疗存在延迟。WFH指南建议5：“对于重度血友病A或B患者（包括中度血友病患者），在任何时候都进行预防治疗，以避免出血”。血友病预防治疗的本质是为了防止血友病患者出血而定期给予的规律性替代治疗，而非单纯预防，它是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗方法。预防治疗可以提高凝血因子水平，实现对关节病变和出血风险的长期控制。

然而数据显示6-8，中国血友病A患者接受预防治疗率远低于全球情况，并且我国血友病患者的人均FⅧ使用量也远低于全球平均和发达国家水平。个人支付能力和医保报销水平是影响我国血友病患者进行规律预防治疗的主要因素。

赵教授指出，《血友病治疗中国指南（年版）》结合政策和经济变化，更积极推动预防治疗规范化、个体化。《指南》中明确指出9，“我国已具备血友病预防治疗的基本条件，应积极推行预防治疗，以便降低我国血友病患者的致残率，提高生活质量”。

中国PTP研究显示10：重组人凝血因子Ⅷ（百因止?）预防治疗较按需治疗显著降低年出血率达95.9%，其拥有完善（大体量、覆盖全人群、长期随访）的真实世界证据体系。最新AHEAD研究6年结果显示11：接受重组人凝血因子Ⅷ按需治疗或预防治疗的患者“零出血率”均较第1年显著升高，且接受预防治疗患者的生活质量略高于按需治疗者。

深度剖析！优化患者管理，推行创新医保支付方式，让血友病人不再“脆弱”

在讨论环节，专家们就“血友病成人规范化治疗的医保政策支持与建议”，“如何提升中国血友病诊断率”，“优化成人血友病预防治疗的患者管理”，以及“血友病的医保在线支付”等问题展开探讨。范长生秘书长指出，随着我国经济和医疗条件的改善，血友病医保政策也逐渐完善。从国家医保层面上来讲，年这一轮目录调整后，我国血友病患者基本上有目录内药物确保进行按需治疗，到年，血友病儿童患者的预防治疗也在国家层面上纳入医保范围。从地方层面上看，已有部分统筹地区在保证医保基金安全的前提下，在血友病治疗领域扩展成人使用重组Ⅷ进行预防治疗，有效改善了成人患者的严重致残率和生活质量。随着经济水平的提高和预防治疗的药物价格的调整，将来全国层面有望将血友病成人患者预防性治疗也纳入医保报销，让预防性治疗也惠及成人血友病患者。国内外既有药物经济学的研究1，3显示，由于致残率及生活质量的提高，这将会降低血友病患者终身医疗费用支出及起到节省医保基金作用。专家们还表示，推行创新的医保支付方式，也有助于患者、医保和产业界三方达到共赢。

最后，杨仁池教授对专家们的精彩发言进行了简明扼要的总结，同时还指出，药代动力学（PK）软件是血友病个体化治疗的重要指导工具，也有助于实现更精准的治疗。

参考文献：

[1]曲艳吉,殷环,庞元捷,等.中国大陆血友病患者治疗现状和经济负担的系统评价.中国循证医学杂志.,13(02):-.

[2]ZhangL,LiH,ZhaoH,etal.RetrospectiveanalysisofpatientswithhaemophiliaandrelateddisordersinasingleChineseinstitute.Haemophilia.,9(6):-.

[3]HenrardS,DevleesschauwerB,BeutelsP,etal.ThehealthandeconomicburdenofhaemophiliainBelgium:arare,expensiveandchallengingdisease.OrphanetJRareDis.,9:39.

[4]ZhouZY,KoerperMA,JohnsonKA,etal.Burdenofillness:directandindirectcostsamongpersonswithhemophiliaAintheUnitedStates.JMedEcon.,18(6):-65.

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