血友病A治疗的实验室新挑战

论作图,我就佩服法国的PeterLenting教授,我最喜欢用的艾美赛珠图就是他文章里面的,示意图画出了X因子和活化IX因子的扭捏和半推半就。

我们这次来看他上周发表的文章,是讲随着血友病治疗新药物的出现,对实验室检测的新挑战。

先看一下八因子和其他非因子新疗法的对比。

八因子是静脉注射的,有峰值和谷值,用于没有抑制物的血友病A患者。

艾美赛珠是皮下注射的,整个线是平的,没有峰值和谷值,用于有抑制物或没有抑制物的血友病A患者。

Fitusiran和anti-TFPI是皮下注射的,线也是平的,可用于血友病A和血友病B,不管有没有抑制物。

针对新的药物,我们实验室检测要解决的无非就是三个问题:

首先,检测治疗药物在患者体内的水平;

其次,治疗药物的止血效果;

再有就是治疗药物相当于多高水平的凝血因子VIII。

为了解治疗药物的止血效果,用患者血浆加上治疗药物,然后用凝血酶生成实验来检测整体止血效果:

为分析治疗药物相当于多高水平的凝血因子VIII,在下面这些动物身上进行实验,看出血后的止血效果。

我们放大来看一下获得性血友病的兔子模型,是不是可爱爆棚。

为迎接新药品实验室检测的挑战,思路无非就是选择不受新药影响的试剂和检测方法;采取措施消除药物的影响;用其他的指标来衡量新药效果。

当然了,最终的金标准不看广告,看疗效。

参考文献:

LentingPJ.LaboratorymonitoringofhemophiliaAtreatments:newchallenges.BloodAdv.May12;4(9):-.

零度Zero冰



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