编者按

血友病是一种遗传性的终生性疾病，患者自出生体内就缺乏一种凝血因子，在儿童时期进行规范的治疗对将来的预后会产生重要的影响。儿童血友病的治疗是一个漫长的过程，家庭生活和日常护理不容忽视，然而既往缺乏相关的指导。在年的“世界血友病日”，一个血友关爱智囊团的集结，一部《血友家庭指南》的发布，一个名为“舒乐橙市”的虚拟社区的组建，将共同填补我国在血友病患儿家庭管理方面的空白。

值此“世界血友病日”，由北京血友之家罕见病关爱中心主办，罗氏制药中国支持的第二届“舒写未来乐享自由”血友病疾病公众教育活动正式启动。来自全国各地的血友病领域专家学者、医护人员、血友病患者、家属及各界爱心人士“云”集线上，共同为血友病患儿的身心健康保驾护航。

活动当天，北京血友之家罕见病关爱中心发起倡议，携手中国血友病协作组组长，中国医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授、首都医科医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授组建首批血友关爱智囊团。后续，该智囊团还将陆续邀请知名心理医生、康复师等专业医护人员共同加入。

在发布会现场，中国首部《血友家庭指南》(第一版)以及专注于为中国血友及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线，以深入浅出的疾病科普和创新多元的形式，普及血友病预防治疗理念，帮助更多患儿乐享自由童年，书写美好未来。

专家智囊为血友家庭打造线上“身心避风港”编者按

日常生活的平凡场景对血友病患者来说也可能危机四伏，这是他们经常被称作“玻璃娃娃”的原因。血友病患者及家庭成员的生活需要长期的支持和管理，若要帮助患者建立起对治疗方式及治疗目标的充分了解，并从日常生活的方方面面渗入专业指导，一本生动易懂，可即时即地查阅的“口袋书”必不可少。

在中国，由于血友病的社会认知相对不足、药物可及性较低、现有治疗手段存在一定局限，血友病家庭常常面临着沉重的疾病负担。据疾病家庭负担量表显示，血友病患儿的家庭负担是健康儿童家庭的近5倍[1]。疾病会对患儿的日常生活、成长、家庭成员之间的关系以及身心健康等产生深远的影响。

“作为血友关爱智囊团成员之一，我深感责任重大。我们希望通过汇集来自血友病，心理，康复等不同领域的医护人员，为血友病病友们提供从患者个人到整个家庭，从身体健康到心理关爱，从预防治疗到全程管理的一体化指导和全方位呵护。”杨仁池教授表示，“正是基于这样的出发点，血友之家推出了这本兼具专业性与实用性的血友家庭‘口袋书’。它是国内首部为血友病家庭打造的实用手册，通过血友病概述、饮食、运动、日常护理、心理五大篇章的生动诠释，为患者及家庭提供面面俱到的帮助。只要是患者关心的、家属想了解的，在这里都能找到答案。希望大家在实际应用后，积极给予反馈，该指南会在未来，根据大家的需求进行持续更新，确保信息与时俱进。“

作为本次活动的主办方，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在今天活动现场为大家生动介绍了全新上线的“舒乐橙市”虚拟社区：“我眼中的‘舒乐橙市’是孩子们的自由之城，家长们的避风港湾。我们希望通过线上社区为血友家庭提供专业、客观、权威的疾病科普信息的同时，也能帮助他们舒缓焦虑，还原生活的美好。”关涛表示：“今年是‘舒写未来乐享自由’血友病疾病公众教育活动的第二年。我们希望通过这类有创意、有意义的活动，呼吁社会各界关爱血友病患儿，帮助他们无畏疾病，享受幸福快乐的童年，拥有光辉灿烂的未来。”

《血友家庭指南》干货分享上下滑动即可查看干货1血友病患儿的饮食原则是什么？

血友病患儿应采用均衡饮食，以高蛋白、高维生素和少渣易消化食物为主。适量摄入含优质蛋白质食物（如瘦肉、蛋类、奶制品）、谷薯类及新鲜蔬果。

2血友病患儿可以参加哪些运动？应避免参加哪些运动？3如何进行口腔日常保健？

（1）保持口腔卫生，预防牙龈出血

（2）从出牙时起定期牙科检查

（3）用软毛牙刷，每天刷牙两次，餐后漱口

（4）拔牙时报告医生，做好止血准备

（5）避免使用阿司匹林

（6）有抑制物时需谨慎

（7）定期洗牙

4家长如何对血友病患儿进行心理疏导？

患儿父母应当对血友病有充分的思想认识，给予孩子足够的关心和爱护，帮助孩子树立自信、自理、自强生活观念。选择那些能忍受疾病的痛苦，在学业上和事业上有成就的患者现身说教。在经过治疗后缓解的患者介绍经验，相互沟通交流。告知患儿及其兄弟姐妹血友病的情况，鼓励孩子玩耍，健康成长。

无惧抑制物规范化预防治疗助力患者实现“零出血”目标编者按

预防治疗是指在血友病患者出血发生前有规律地替代治疗，保证血浆中凝血因子长期维持在一定水平，从而减少出血、降低致残率、改善患儿的生活质量。预防治疗是儿童血友病治疗的首选治疗方法。

我国目前有约13.6万血友病人口[2]。然而，由于规范化预防治疗不足，14岁以下出现残障的约占50%，18岁以上的高达90%[3]。儿童是血友病治疗的关键时期，及早采取规范化预防治疗，才能使“零出血”的治疗目标成为可能。

目前，临床上主要通过定期注射凝血因子来防止患者出血，但是，约有10%-30%的患者在治疗后会产生凝血因子VIII抑制物[2]。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70%[4]，这些患者将面临极大的治疗挑战。

“对于产生抑制物的A型血友病患者，他们亟需更有效的预防性治疗药物来控制出血，降低抑制物出现后带来的沉重出血和治疗负担。”吴润晖教授谈道：“艾美赛珠单抗不仅是首个非因子治疗药物，它为并发抑制物的血友病患者有效控制出血带来了全新治疗选择。临床研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后，年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件，且无论患者年龄的大小，以及体内是否存在抗体，艾美赛珠单抗均能显著降低其年化出血次数，随着治疗时间的不断延长，患者的治疗效果将明显改观，可以使99%以上的靶关节停止频繁出血、避免了关节病变和残疾的发生。”

《血友家庭指南》干货分享上下滑动即可查看干货1在家庭中如何进行自我注射？

（1）计算凝血Ⅷ因子用量

（2）自我注射需准备的物品及注意事项

2如何判断不同部位出血的严重程度，如何进行处理？3如何根据部位出血和严重程度来调整剂量？深化疾病教育帮助血友病患者“舒写未来，乐享自由”

未来，“舒写未来乐享自由”血友病疾病公众教育活动将在全国多个城市开展，通过持续性的专业科普，趣味互动，进一步普及血友病规范化预防治疗理念，提升公众对血友病的