是健点子ihealth为迎接年罕见病日（2月28日）推出的特别报道。这个计划是从2月9日到2月28日的20天里，每天介绍一种罕见病。今天是第十三天的介绍：血友病。
第一天：快乐天使的世界
第二天：只损害女性的罕见病，了解下？
第三天：脊髓小脑共济失调了解常见病的窗口
第四天：渐冻人症，了解一下？
第五天：被遗忘的肿瘤
第六天：戈谢病有爱有基因
第七天：杜氏肌营养不良
第八天：苯丙酮尿症（PKU）
第九天：巴顿病
第十天：多发硬化症
第十一天：大疱性表皮松解症（EB）
第十二天：重症肌无力（MG）
血友病是由于凝血因子基因异常导致的凝血VIII，八因子或者IX九因子生成障碍。
其中，血友病A型为凝血8因子缺乏，而血友病B型为九因子活性大幅降低或失去活性导致。
血友病的两种类型的临床表现，都是自发性出现或者轻微损伤后流血不止。
血友病B型的患者经历出血发作，可引起疼痛、不可逆的关节损伤及危及生命的出血。
为了控制出血及预防新的出血发作，因子IX的预防性输液可暂时性替代必须的凝血因子。
世界血友病联盟在年进行的全球调查预测，世界各地大约有2.万人确诊患有血友病B。
2月19日，丹麦药企诺和诺德（NovoNordisk）宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗成人和儿童血友病A型的生物新药，Esperoct。
Esperoct被批准适用于成人和儿童血友病A(先天性第八因子缺乏症),用于常规预防,以减少出血发作的频率、按需治疗和控制出血发作以及围手术期的管理出血。
此外，在年，欧盟批准了Alprolix用于B型血友病患者。
Alprolix是重组凝血因子IXFc融合蛋白，也是第一款长效凝血因子疗法药物。
瑞典新药公司，OrphanBiovitrum在欧洲拥有该药的市场销售权。
在美国，渤健（Biogenic）公司拥有上市的许可。
该药于年3月获美国FDA上市授权，目前已被批准在美国、加拿大、日本、澳大利亚和新西兰范围内用于治疗B型血友病，旨在预防、控制出血发作。
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