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近两年，中国不断强化支持罕见病治疗药品的研发力度，并正式发布了《中国罕见病名录》。目前全球有3.5亿罕见病患者，中国患者可能超过万。年第二批谈判药品尘埃落定后，针对慢性病治疗领域的高价位的罕见病用药备受瞩目。基因重组技术领域巨头诺和诺德的重组人凝血因子Ⅶa成为唯一入选医保目录的血友病治疗药物，促使凝血因子系列药物领域的竞争升温。4月17日恰逢一年一度的“世界血友病日”，让我们藉着这个时机对血友病市场一探究竟。

走进血友病领域

血友病是一种影响人类特殊群体生存质量的出血性遗传病。迄今为止，全球尚没有根治血友病的办法。尽管血友病是一种罕见病，却不是无药可医的绝症，通过外源性地补充人源性或重给凝血因子，能够减少出血或在出血时候止血。

人类血友病的发生率约为1/，但有75%的患者无法得到充分治疗。中国血友之家的数据显示，中国血友病患者有10万～13万人，从而构成了一个较具规模的市场，已得到世界卫生组织的高度重视。

血友病分为甲、乙、丙三种类型，分别缺乏凝血因子Ⅷ、Ⅸ和Ⅺ。甲型血友病患者发生率为1/0，乙型血友病患者发生率为1/，丙型血友病患者则很罕见。血友病患者几乎全是男性，女性一般不发病，但可以携带致病基因，导致其生育中的男性有50%的发病概率。甲、乙型这两种血友病表现可能为隔代遗传，最常见的是凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷导致甲型血友病。

血友病用药全球市场

据跨国制药公司新公布的年报统计显示，年，全球血友病原研药市场为61.75亿美元，同比上一年增长了7.63%。主要原研药品种是重组凝血因子Ⅷ、凝血因子Ⅶa、重组凝血因子Ⅸ、重组Fc融合蛋白Ⅷ因子、重组凝血因子ⅨFc融合蛋和α莫罗凝血素Ⅷ等品种。

国内血友病市场

《血友病诊断与治疗中国专家共识（年版）》数据显示，我国血友病发生率为2.73/10万，A型血友病占80%～85%，B型血友病占15%～20%。

血友病药物治疗主要是凝血因子和血友病支援止血用药。临床上用于治疗血友病的人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅸ、重组人凝血因子Ⅶa、人凝血酶原复合物，以及血友病支援用药去氨加压素、氨甲环酸、氨基己酸、凝血酶及抗体免疫药物已进入年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。凝血因子类药物供求紧张现状以及凝血因子类的快速增长已受到政府主管部门







































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