近日，国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。
艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
A型血友病是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。主要的表现是：终身有轻微损伤或手术后长时间出血的倾向。血小板数量是正常的，但无法止血。出血程度及发病的早晚与患者血浆中FⅧ活性水平有关。根据出血轻重与血
浆中凝血因子活性的水平。
血友病的并发症主要是由于长期慢性出血导致的，如关节出血可导致关节畸形，腹膜后出血可导致麻痹性肠梗阻、贫血、休克，下腹部出血可阻塞输尿管导致肾功能异常或肾衰，神经附近的出血可导致神经损伤，颈部出血可压迫气道引起窒息。
血友病出血的最常见部位是皮肤和肌肉，关节腔出血次之，内脏出血少见，但病情重，而颅内出血是可以威胁生命的。
对于艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请批准，对我国的血友病患者，是个大好消息，不用再担心出血不止了。
国家药监局也在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
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