最新的基因替代疗法治疗严重血友病，所有剂量组都显示了效果。
这个最新发表的结果一公布，就掀起了一波新的基因追捧。
在纳斯上市的Sangamo（桑加莫）公司和合作伙伴辉瑞（Pfizer）公司在新闻稿中表示，中期的结果表明，这个基因疗法SB-安全耐受性良好。
共有8名患有严重血友病的患者接受了这个一期临床试验的治疗，这些患者共接受了4个剂量组的治疗。初步结果显示，患者的凝血八因子（FactorVIII）水平随着剂量而增加。
根据这个结果，安全监测委员会建议，按体重每公斤3e13vg/kg来增加。
这个结果“令人欢欣鼓舞”。
"這些中期結果表明,SB-可能耐受性良好,並可能被证明具有可預測性和持续的治疗效果,可以为甲型血友病患者帶來临床效益。”Sangamo公司首席医学官愛德华康纳博士在声明中说。
这个结果也预示着，SB-将获得继续推进到申请上市的阶段。
除了治疗血友病，Sangamo公司也有治疗地中海贫血的基因疗法，ST-.
这个基因疗法是和另一家大药企，法国的赛诺菲（Sanofi）公司合作。
同一天，Sangamo宣布，ST-治疗乙型地贫的结果。
ST-是一直自体细胞疗法，使用了非病毒传递锌指核酸酶（ZFN）技术，对患者自己的造血干细胞进行基因编辑。主要针对的是最严重的输血依赖性的β地中海贫血。
在研究中，患者每隔一周接受一次红血球输血。
“虽然目前结果还非常早期，需要在更多患者确认，以及更长时间的随访，才能得出任何临床结论，但是，这是有希望的…,在这个地中海贫血患者，基因编辑是成功的，”明尼苏达大学儿科血液和骨髓移植的副教授安吉拉-斯密斯博士表示。
桑加莫预计將在年第四季度提供长期的ST-资料,包括更多患者的結果。
除此之外，Sangamo接连发公告，一天内还公布了生产制造腺相关病毒（AAV）的最新情况。
受到这一系列消息的利好刺激，桑加莫公司的股票单日上涨近30%。
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