年7月6日消息，美国FDA已授予SangamoTherapeutics公司的SB-RMAT（再生医学先进疗法）称号，SB-是Sangamo与辉瑞公司合作开发的治疗严重血友病A的基因疗法.SB-是美国第一个RMAT指定的血友病A基因疗法。

SangamoTherapeutics的公告内容：

“我们对最初的临床数据结果表示欣喜，这些数据表明了SB-的安全性，耐受性和功效，目前我们正在着手准备，制造，以便进入注册研究阶段。我们与监管机构保持着交流，FDA最近的RMAT指定也让我们感到鼓舞“辉瑞公司稀有疾病研究部高级副总裁兼首席科学官SengCheng说。“期待SB-最终成为血友病A基因疗法的代表性治疗方案”

值得一提的是。到目前为止，美国已经公布了30个RMAT指定。最近的一个是KrystalBiotech于年6月24日公布其KB被指定RMAT。所以，SangamoTherapeutics的SB-是第30个RMAT指定。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，血友病被收录其中。

1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。

2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症，亦为性联隐性遗传，其发病数量较血友病A少。血友病B患者的出血症状多数较轻。

3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏症，又称PTA缺乏症、凝血活酶前质缺乏症。为常染色体不完全隐性遗传，男女均可患病，是一种罕见的血友病。

SangamoTherapeutics,Inc.(NASDAQ:SGMO)创立于年，前称SangamoBioSciences,Inc.，于年1月改为现用名，总部位于美国加州Richmond，全职雇员人，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将突破性的科学转化为基因组治疗，通过基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术，改变患者的生活。

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