中科出席第十届健康中国论坛大会 https://handan.house.qq.com/a/20160726/025122.htm

大公司

开发血友病基因编辑疗法

再生元扩展合作

药明康德：日前，再生元（RegeneronPharmaceuticals）和IntelliaTherapeutics宣布扩展其现有的合作。双方将共同开发治疗A型和B型血友病的基因编辑疗法。再生元同时获得开发靶向额外治疗靶标的基因编辑疗法的权益，以及独立开发和商业化离体基因编辑产品的非排他性权益。Intellia将获得万美元的前期付款，再生元并且将对Intellia进行万美元的额外股权投资。

Intellia公司的首席执行官兼总裁JohnM.Leonard博士说：“我们很高兴与再生元公司合作，基于转基因精准插入技术，开发潜在治愈A型和B型血友病的疗法。我们相信我们基于CRISPR/Cas9的技术能够解决当前替代疗法和基因治疗方法的局限性，重要的是，可能为这些遗传病患者提供一个持久、潜在的终身解决方案。”

国产重磅新药上市

赛柏蓝：6月3日，国家药监局发布消息称，已通过优先审评审批程序批准百济神州的1类创新药泽布替尼胶囊（商品名：百悦泽）上市。

据悉，泽布替尼是布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)选择性抑制剂，被国家药监局批准用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

国家药监局表示，泽布替尼胶囊是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，本品的上市将为成人套细胞淋巴瘤、成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者提供更多的用药选择。国家药监局将要求药品上市许可持有人在本品上市后继续按计划完成确证性临床研究。

据了解，百济神州的泽布替尼已于年11月14日获得美国FDA加速批准，商品名为Brukinsa，批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。年第一季度，泽布替尼在美国的销售额为72万美元。如今，该产品通过优先审评审批在中国正式获批上市，距离该产品在美国获批上市不到7个月时间。

治疗难治性儿童脑瘤

创新GD2抗体获FDA优先审评资格

药明康德：日前，Y-mAbsTherapeutics宣布，该公司为GD2抗体naxitamab递交的生物制品许可申请（BLA）已被美国FDA接受并授予优先审评资格，适应症为复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。FDA预计将在今年11月30日前做出回顾。FDA还表示，目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请。

Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。它已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤；以及突破性疗法认定，用于与GM-CSF联合治疗高风险神经母细胞瘤。

新政策

个大品种，或带量采购

赛柏蓝：据金华医保局官微发布消息，近日，金华市医保局组织召开第二批药品带量采购工作会议，成为浙江省首个开展第二批药品带量采购工作的地市。

去年末，金华市发布《金华市药品耗材带量集中采购联盟委员会药品带量采购实施细则（第一批）》，拟针对头孢呋辛钠、头孢他啶、奥美拉唑钠、阿卡波糖、替吉奥、阿莫西林、盐酸二甲双胍、缬沙坦、美罗培南、氨氯地平等22个常用抗菌药、心脑血管药开展带量采购。在国家组织带量采购为主，部分省份开始着手开展地方带量采购的背景下，金华市的带量采购摸索，从市级层面来看，可以说走在了前面。在第一批带量采购中，金华市要求，药企报价以现行浙江省医保支付标准计算，降幅不得低于10%——最终，金华市第一批带量采购，22个药品平均降幅达28%，单个药品最高降幅高达73.6%。

新技术

首个！科学家们成功绘制出

人类心脏神经元的3-D图谱！

生物谷：研究者JamesSchwaber博士表示，ICN是我们理解神经学和心脏病学之间的一个空白，我们的目的就是通过提供ICN的解剖学架构来填补这一空白；除此之外，大脑是唯一一个拥有如此详细高分辨率3-D图谱的器官，实际上研究人员所创建的是心脏神经系统的第一个全面的路线图，其它的研究人员可以利用其作为参考来回答一系列关于ICN中不同神经元的功能、生理学特征和连接等多种问题。

这项研究利用了来自不同研究小组和行业伙伴的技术和专业知识，最终研究者开发出了一种双重途径，其中一种方法主要是利用一种称之为“刀形扫描显微镜”（KSEM，Knife-EdgeScanningMicroscopy）的新型成像技术，其能帮助研究者构建整个啮齿类动物心脏的3-D模型，这是这项技术首次应用于心脏研究的案例。

第二种方法则是利用一种称之为激光捕获显微切割(LaserCaptureMicrodissection，LCM)的技术来对单个神经元进行采样和基因表达分析，同时还能绘制出其在心脏3-D结构中的位置图谱。

研究者JonathanGorky表示，我们都知道窦房结在产生心率和维持节奏方面扮演着很重要的角色，一直以来我们都怀疑是否能观察到在其周围神经元的聚集现象，而观察到ICN的功能及神经元的精确分布与心脏解剖学结构之间的关系，让研究人员觉得非常有意思。

新型遗传数据库！

gnomAD有望帮助攻克多种罕见疾病！

生物谷：近日，来自麻省理工学院、哈佛大学和伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究开发了世界上最大的DNA遗传突变公开数据库，其中有些突变会引发人类疾病。研究人员在7篇具有里程碑意义的文章中描述了这种数据库，即基因组聚合数据库（gnomAD，GenomeAggregationDatabase），其中包括了来自全球超过14万人的信息。

研究人员描述了利用gnomAD如何揭示此前诱发疾病未知的遗传突变，同时也为治疗诸如帕金森疾病等多种人类疾病提供了潜在的药物靶点。

研究者JamesWare博士表示，读取基因组如今已成为科学研究和医疗保健领域的常规工作，然而目前研究人员在理解我们机体的DNA中写了什么，以及如何利用这些信息来改善患者的健康状况方面，或许还存在巨大的挑战。