现代治疗严重血友病A，主要包括每2-3天进行凝血因子VIII（FVIII）的预防应用。

发表在《Blood》杂志上的一项研究，旨在评估BAX——Baxalta重组的糖基聚乙二醇化FVⅢ（rFVⅢ），可延长半衰期，从而减少预防药的输液频率，并且能够维持止血剂的疗效。试验纳入预先接受治疗的严重血友病A患者，年龄12-65岁。

1期试验针对药代动力学，对BAX和批准的rFVⅢ（Advate）进行了比较。在这项中枢性研究中，评估了年出血率（ABR）、PK参数和出血治疗的疗效。1期试验中，BAX的平均半衰期（T1/2）和平均滞留期是Advate的1.4-1.5倍。

这项研究证实了这些结果。研究的主要终点：BAX预防组的ABR明显低于按需治疗组ABR的一半（p0.）。

预防组中位ABR为1.9，39%的受试者没有发生出血，而按需治疗组中位ABR为41.5。BAX治疗出血发作同样有效，95.9%的出血发作患者接受1-2次输液治疗，并且96.1%疗效良好。

FVⅢ抑制抗体和安全信号未被识别。这些研究证明，对于接受2次/周的按需治疗和预防治疗的血友病A患者，BAX是安全有效的。

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