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目录

《罕见病基因治疗（三）》

4.竞争格局4.1基因递送公司4.2基因编辑公司5.主要参考文献

《质谱流式细胞术》

1.质谱流式细胞术技术介绍1.1质谱流式细胞术技术流程1.2质谱流式细胞术技术要点1.3与其他单细胞定量方法比较2.质谱流式细胞术技术应用2.1基础科研2.2临床应用3.竞争公司3.1产业链主要公司3.2行业内公司介绍3.3Fluidigm公司Helios质谱流式细胞仪3.4国际著名药企使用质谱流式发表的论文汇总

四

竞争格局

通过上述临床试验统计可以看出，在罕见病基因治疗领域，目前各大公司的研发管线仍然集中于某几种单基因遗传病或部分病因较为明确的多基因疾病上，这一数量相比于全球已经发现的罕见病种类而言仍然非常有限，其中的限制因素不仅包括科研中相关病因尚未完全揭示，同时也包括传统基因递送的治疗方式中，基因递送载体的容量限制和免疫原性、新型基因编辑技术本身还并未被广泛验证的脱靶效应、同源重组效率等因素。因此，随着科研的进步，使用新型基因治疗技术（编辑工具、治疗基因的改造）+新型/不断优化的基因递送载体的组合治疗罕见病将会有非常广泛的应用前景。

基因治疗被认为可以从最根本上对相关疾病实现治愈。EvaluatePharma于今年初发布报告，预计在未来六年内，将有大约60种基因疗法产品获批，这些药物的销售额在年将达到亿美元，约占全球医药总收入的1.2%。即使罕见病基因疗法目前存在适应症有限、价格高昂以及可及性等诸多问题，这一全新疗法相关技术在其他治疗领域的可扩展性、疗效预期以及世界各国政府监管机构的支持都使之受到了广泛的