有这样一种病，
它曾肆虐欧洲王室，
被称为“王室病”。
虽然听起来很“高贵”，
但患上的人比谁都脆弱：
小小擦伤就可能血流不止，
不慎跌倒就可致关节坏死，
更不用说拔牙这样的“小手术”，
根本“伤不起”！
它就是——血友病
近日，国家药监局传来好消息！
境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。
这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
血友病是怎么来的？
我们正常人的凝血过程会涉及13种凝血因子，但血友病患者因X染色体连锁缺陷，导致血液中缺少某些凝血因子，从而引发严重的凝血障碍，不受控制的“自发性出血”成为该病的主要症状，一个“小擦伤”就会变成“大麻烦”。
常见的血友病主要分为两种：
血友病A——血液中缺乏凝血因子Ⅷ，占所有血友病的80%～85%；70%有阳性家族史（即遗传所致），30％由基因突变所致。
血友病B——血液中缺乏凝血因子Ⅸ，占所有血友病的15%～20%；少有明显家族史，主要由基因自发性突变所致。
艾美赛珠单抗注射液的上市
为何如此振奋人心？
国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
国家药监局方面解释，艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局方面表示，按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。自今年4月以来，国家药监局就已批准上市进口创新药品7个，包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。
祝贺艾美赛珠单抗注射液
正式在中国获批
希望这款新药能够
快速惠及到中国的血友病患者！
来源：北京日报
编辑：Elvira
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