罗氏的双特异抗体emicizumab(又名ACE，商品名Hemlibra)，用于治疗产生VIII因子inhibitors的A型血友病。Emicizumab此前获突破性药物、孤儿药、和优先审批资格。此产品第一年售价48.2万美元、以后每年44.8万美元。年11月16日获批。

HEMLIBRAbridgesFIXaandFXtorestorethefunctionofmissingFVIIIaneededforeffectivehemostasis.HEMLIBRAdoesnotcauseorincreaseFVIIIinhibitorsandremainsactiveintheirpresence.FIXa=activatedfactorIX;FX=factorX;FVIIIa=activatedfactorVIII.

我们先来看看血友病是怎么来的？

我们正常人的凝血过程会涉及13种凝血因子，但血友病患者因X染色体连锁缺陷，导致血液中缺少某些凝血因子，从而引发严重的凝血障碍，不受控制的“自发性出血”成为该病的主要症状，一个“小擦伤”就会变成“大麻烦”。

常见的血友病主要分为两种：

血友病A——血液中缺乏凝血因子Ⅷ，占所有血友病的80%～85%；70%有阳性家族史（即遗传所致），30％由基因突变所致。

血友病B——血液中缺乏凝血因子Ⅸ，占所有血友病的15%～20%；少有明显家族史，主要由基因自发性突变所致。

血友病A面临的治疗难点

长期以来，针对血友病A，目前主要采取凝血因子替代治疗，但使用替代疗法后，约有10%～30%的患者会出现抗体-因子VIII（FVIII）抑制物。健康人发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，帮助止血。而“抑制物”的出现轻则会降低凝血因子作用，重则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。

“发展出因子VIII抑制物的A型血友病患者面临预防出血的重大挑战，他们通常需要每周多次输注药物，这对于年幼的儿童及其家庭来说尤其困难，”好医友合作机构南加州大学凯克医学院儿科教授、医院止血和血栓项目主任GuyYoung博士说：“Hemlibra这种新药已被证明与现有药物相比可减少出血的频率，而且每周只需注射一次。这会为这些孩子带来有意义的改变。”

Hemlibra创新疗法，

显著降低出血频次

Hemlibra是一种创新型疗法，它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。

Hemlibra的效果在临床试验中得到了证实。

在3期HAVEN1研究中，与没有接受预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%。

HAVEN2研究的中期结果显示，87%接受Hemlibra预防治疗的发展出因子VIII抑制剂的12岁以下A型血友病儿童患者未出现出血。

在13名参加过NIS的儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。

获益者感言

一位具有因子VIII抑制剂的A型血友病小男孩的母亲AmberHill女士说：

“在Hemlibra之前，我7岁的儿子一周至少需要三次、每次长达两小时的静脉注射，所以我们的生活就是在围绕着他的治疗。而有了Hemlibra后，他现在每周注射一次，已经学会自己管理来防止出血。跟以前的治疗相比，他不仅出血更少，还有更多的时间做小孩做的事，我们也因为新的治疗计划而拥有更多的家庭美好时光。”

附：November16,

FDAapprovesnewtreatmenttopreventorreducefrequencyofbleedingepisodesinpatientswithhemophiliaAwhohaveFactorVIIIinhibitors.

TheU.S.FoodandDrugAdministrationtodayapprovedHemlibra(emicizumab-kxwh)topreventorreducethefrequencyofbleedingepisodesinadultandpediatricpatientswithhemophiliaAwhohavedevelopedantibodiescalledFactorVIII(FVIII)inhibitors.

“Reducingthefrequencyorpreventingbleedingepisodesisanimportantpartofdiseasemanagementforpatientswithhemophilia.Today’sapprovalprovidesanewpreventativetreatmentthathasbeenshowntosignificantlyreducethenumberofbleedingepisodesinpatientswithhemophiliaAwithFactorVIIIinhibitors,”saidRichardPazdur,M.D.,actingdirectoroftheOfficeofHematologyandOncologyProductsintheFDA’sCenterforDrugEvaluationandResearchanddirectoroftheFDA’sOncologyCenterofExcellence.“Inaddition,patientstreatedwithHemlibrareportedanimprovementintheirphysicalfunctioning.”

HemophiliaAisaninheritedblood-clottingdisorderthatprimarilyaffectsmales.AccordingtotheNationalInstitutesofHealth,hemophiliaaffectsoneinevery5,malesbornintheUnitedStates,approximately80percentofwhomhavehemophiliaA.PatientswithhemophiliaAaremissingagenewhichproducesFactorVIII,aproteinthatenablesbloodtoclot.Patientsmayexperiencerepeatedepisodesofseriousbleeding,primarilyintotheirjoints,whichcanbeseverelydamagedasaresult.SomepatientsdevelopanimmuneresponseknownasaFVIIIinhibitororantibody.Theantibodyinterfereswiththeeffectivenessofcurrentlyavailabletreatmentsforhemophilia.

Hemlibraisafirst-in-classtherapythatworksbybridgingotherFactorsinthebloodtorestorebloodclottingforthesepatients.Hemlibraisapreventative(prophylactic)treatmentgivenweeklyviainjectionundertheskin(subcutaneous).

ThesafetyandefficacyofHemlibrawasbasedondatafromtwoclinicaltrials.Thefirstwasatrialthatincludedmalesaged12andolderwithhemophiliaAwithFVIIIinhibitors.Therandomizedportionofthetrial







































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