目前，国内儿童血友病诊疗水平进展飞速，版《儿童血友病诊疗建议》难免有需要补充和更新之处。因此，多位顶尖儿童血友病专家汇聚一堂共同制定了版《中国儿童血友病专家指导意见》。在年4月8日举办的世界血友病日暨拜科奇?中国上市十周年庆典大会上，南方医院冯晓勤教授详细解读了最新版《中国儿童血友病专家指导意见》。

明确预防治疗目标：年出血次数小于3次

预防治疗是指出血前有规律地替代，以保证血浆中凝血因子长期维持在一定水平，从而减少出血、降低致残率、改善患儿生活质量。新版专家指导意见明确了预防治疗的目标为年关节出血次数(AJBR)或年出血次数(ABR)＜3次，以尽量避免关节损伤的发生以及由于关节出血造成的不可逆性关节残疾。

预防治疗应作为儿童血友病治疗首选方法，每次25-40IU/kg每周3次的预防治疗方案预后最佳

新版专家指导意见明确将预防治疗作为儿童血友病治疗的首选方法，并指出重症患者应及早开展预防治疗。WFH和WHO已将预防治疗确定为重型血友病患儿预防出血和关节损伤，从而达到保留正常肌肉骨骼功能这一最终治疗目标的标准治疗方法。多项临床研究表明，每次25-40IU/kg每周3次的预防治疗方案预后佳，显著提高生活质量。同时推荐预防治疗药物的首选为重组的FVIII。

定期进行关节结构和功能评估，及时调整治疗方案保护关节

血友病关节病变是血友病患儿常见和严重的并发症，由于部分患儿的出血与关节损伤并非成正比，治疗的同时建议定期进行关节结构和功能评估，以便尽早发现微小的关节病变，及时调整预防治疗方案。超声检查使用方便，成本相对较低，幼儿无需镇静，是临床常用的关节评估工具。

对血友儿童建议进行关节结构及功能评估、活动参与及生活质量评估三方面综合评估

世界卫生组织认为儿童健康包括三方面：躯体、心理、社会适应。新版专家指导意见提议血友病儿童综合评估也应从这三方面出发，包括关节结构及功能评估(如前所述)、活动参与及生活质量评估。活动参与评估可以反映机体作为一个整体的功能状况，推荐评估工具包括血友病患儿功能独立性评分(FISH、E-FISH)或血友病活动列表(HAL、Ped-HAL)等。血友病患儿疾病特异的生活质量评估工具有欧洲的Haemo-QoL和加拿大血友病儿童预后和生活质量评估工具(CHO-KLAT)。

我国儿童血友病事业虽然起步晚，但进展较快。版《中国儿童血友病专家指导意见》进一步促进了我国儿童血友病治疗工作的有效开展。该指导意见明确了治疗目标，强调了预防治疗的重要性，并建议血友病患者定期进行关节评估和综合评价，以及时优化治疗方法、避免关节损伤，让奔跑不再是奇迹！