2月29日，恰巧是每四年才有的一天。这个特殊的日子，也迎来了“世界罕见病日”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，又称“孤儿病”。之所以说是“孤儿病”，某种意义上来说，是因为罕见病患者承受的，往往是生理、心理上的双重煎熬，他们大多数人终其一生离不开家人照顾，他们想成家立业做家庭的支柱，却无奈的只能依靠父母家人，家庭的负担也越来越沉重。

他们渴望社会的关爱和救助，但在教育水平不断提高的当下，仍有人对他们“唯恐躲之不及”。他们渴望教育，却因病致残、因病致穷，在这个义务教育普及的时代，他们中的许多，却在小学便辍学在家。他们渴望工作，却就业无门。他们渴望治疗，却苦于高昂的费用，望而却步。他们渴望医保……他们渴望自由……他们要求不高，他们仅仅是想要正常人一样的生活。

目前经确认的罕见病近种，约有80%的罕见病是由遗传缺陷所致。据统计，我国各类罕见病患者总数已超过千万。就个体来说，他们是罕见病患者；就群体来说，这是一个社会问题。其中血友病患者，正是一个坚强的群体。许多血友们团结一致，互相关爱、相互扶持，在各自的人生道路上，随艰而行。不可否认的是，有过失落、有过失望，但不曾放弃的始终是那份希望。

希望来自何处，来自社会公众的每一个人。大家都会说“关爱”。然而“关爱”不是喊喊口号，不是“捐捐钱，捐捐物”这么简单。小编接下来引用血液问题独立研究员，老杜杜向军老师的部分文章，看看他如何谈关爱。

以下文章来自老杜撰文

今年国际罕见病日的主题是“从不罕见！”提示我们罕见病并不罕见。我国大约有万名罕见病患者，约占总人口的1%左右。对于许多罕见病，血浆制品是目前唯一现实可用的“救命药”。关爱罕见病患者，那就献血浆吧，为他们的生命加油！

血液制品治疗的罕见病

凝血因子制剂治疗的罕见病：

血友病A缺乏凝血因子VIII，占血友病人的85%左右。只要定期输注凝血因子VIII浓缩物制剂，大多数血友病A患者有机会像正常人一样生活。

血友病患者的生存质量与用药量成正比。我国血友病A的用药水平尚达不到及格线（1IU/人），远远落后于国际平均水平（2.5IU/人），遑论发达水平（5IU/人），77.7%的患者因病致残。

血友病B缺乏凝血因子IX，占血友病人的15%左右。治疗方案为定期输注凝血因子IX浓缩物制剂，或者凝血酶原复合物（含IX因子）。

血管性血友病（vWD）缺乏vWF因子，全球约有万病人。血源凝血因子VIII浓缩物制剂中含有该因子，可用于治疗血管性血友病患者。

在所有罕见病中，血友病是病因最确切、治疗方案最明确、治疗效果最佳的一种疾病。只要定期补充缺乏的凝血因子，绝大多数患者完全可以像正常人一样生活。近年来，我国各级政府对血友病患者的扶持力度不断加大，报销比例和报销限额不断提升，但始终受困于药物紧缺的困扰，患者治疗状况仍未得到根本改善，77.7%的患者因病致残。

静注人免疫球蛋白（pH4）治疗的罕见病

新生儿及早产儿败血症、原发性免疫缺陷综合症（PID）、巨细胞病毒感染、原发性血小板减少性紫癜、粒细胞缺乏症、自身免疫性溶血性贫血、慢性淋巴细胞性白血病、急性再生障碍性贫血、川崎病、系统性红斑狼疮、病毒性心肌炎、难治性肾病综合症、癫痫、重症肌无力、格林-巴利综合症、多发性硬化、胰岛素依赖型糖尿病、大疱性新生儿脓疱症、小儿感染艾滋病毒I型、过敏性紫癜、兰伯特-伊顿肌无力综合征、X-联锁低免疫球蛋白血症、韦格纳肉芽肿、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，霍金得的病）、白塞综合症、经常性流产、多灶性运动神经病……

静脉注射人免疫球蛋白（IVIG）为何能治疗如此众多的罕见病？因为它是用人份以上的健康人血浆混合而成，含有广谱的自然免疫抗体，“好抗体”总数约为10∧7种（千万级）。在许多精准医学无力触及的罕见病治疗领域，IVIG是不可多得的、现实可用的救命药，在许多情况下至少可以延缓有些罕见病的进程，其适应症领域仍在被不断发现之中。目前，美国、澳大利亚、加拿大等国的IVIG用量已达g/人口。而中国由于血浆持续短缺，年的IVIG供给水平仅为14.3g/人口，严重短缺。

这是年的数据。年，我国IVIG用量水平已经提升至14.3g/人口，近乎倍增。然而，美国、澳大利亚、加拿大的用药水平已经提升至g/人口，与之对应的是这些国家罕见病患者的治疗水平和生存状况乐观许多。

帮助罕见病患者最现实的方法

随着文明发展和社会进步，人们对罕见病患者越来越