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来源：探针资本、基因谷

基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。年，美国生物学家T.Friefman及R.Robin在《科学》杂志上发表文章《Genetherapyforhumangeneticdisease?》，提出了基因疗法用于遗传疾病治疗的假设。这一文章被广泛认为具有划时代的前瞻性。此后伴随一系列临床试验的开展，基因治疗的发展经历了“初期探索”、“狂热发展”、“曲折前行”和“再度繁荣”四个阶段。

基因治疗发展历史（来源：华金证券）

目前基因治疗有两种基本策略：第一种使用整合型载体，将基因导入前体细胞或干细胞基因组，伴随着细胞的分裂将插入的基因传递至子代细胞；第二种使用非整合型载体，转入的基因独立存在于不具备分裂能力或分裂极慢的宿主细胞核内，以实现相关基因的持续表达。

目前针对这两种治疗策略，基因治疗的具体治疗过程可以分为体外治疗和体内治疗两类。

体外治疗的过程是将患者自体细胞分离，并在体外转入治疗性基因，最后将细胞输注回患者体内。体外疗法一般使用整合型载体，对诸如造血干细胞等具有持续分裂能力的细胞进行基因插入。与之对应的，体内治疗则使用非整合性载体，大多通过静脉注射等与一般药物类似的给药方法，更具可操作性。

在具体应用上，基因治疗技术主要分为以病毒为载体的基因递送技术和基因编辑技术两大类。

基因递送技术可以采用导入正常基因，以缓解自身有缺陷的相关基因，或导入致病基因的抑制性序列如（iRNA、shRNA等）降低致病基因翻译或转录水平等策略。

基因编辑技术则主要以锌指核酸酶（zincfingernuclease,ZFN）、转录活化因子样受体核酸酶（tranionactivator-likeeffectornuclease,TALEN）和成簇的规律间隔短回文序列重复（clusteredregulatoryintersoacedshortpalindromicrepeat,CRISPR）-CRISPR相关蛋白(Cas)三类技术为代表，可实现对于目的基因的校正、敲除和增加。

目前对于体外/体内两种治疗策略的安全性考虑核心因素有所不同，体外治疗侧重基因组整合过程中造成插入突变的风险，体内疗法则